Vertex: Θετική γνωμοδότηση από τον ΕΜΑ σε νέα θεραπεία για την κυστική ίνωση

Η Vertex έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ για έναν νέο CFTR τροποποιητή μίας ημερήσιας δόσης για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.

Πρόκειται για τον συνδυασμό deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor που προτείνεται για ασθενείς ηλικίας από 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο CFTR. Σε κλινικές μελέτες απευθείας σύγκρισης, ο συνδυασμός deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor ήταν μη-κατώτερος ως προς την ppFEV1 και πιο αποτελεσματικός στη μείωση του χλωρίου του ιδρώτα σε σύγκριση με τον συνδυασμό ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. 

Η θεραπεία έχει ήδη λάβει άδεια κυκλοφορίας στις ΗΠΑ και στο Ηνωμένο Βασίλειο και βρίσκεται υπό ρυθμιστική αξιολόγηση στον Καναδά, στην Ελβετία, στην Αυστραλία και στη Νέα Ζηλανδία.