Το πρόγραμμα του ΕΜΑ για τα ορφανά φάρμακα

Υπάρχουν πάνω από 6000 σπάνιες ασθένειες και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) εκτιμά ότι μόνο στην Ευρωπαϊκή Ένωση οι παθήσεις αυτές αφορούν περίπου 30 εκατομμύρια ασθενείς. Αυτό σημαίνει ότι 1 στους 17 ανθρώπους πάσχει από κάποια σπάνια ασθένεια.

Η διαχείριση αυτών των ασθενών μπορεί να είναι δύσκολη, καθώς οι διαθέσιμες θεραπείες –τα λεγόμενα «ορφανά» φάρμακα– είναι ελάχιστες. Πρόκειται για μια τεράστια ιατρική ανάγκη και μια σημαντική πρόκληση για τη δημόσια υγεία, υποστηρίζει ο ΕΜΑ σε πρόσφατη ανακοίνωσή του.

Ο ΕΜΑ έχει εισάγει τον όρο «ορφανά φάρμακα» από το 2000, προκειμένου να ενθαρρύνει τις φαρμακευτικές εταιρείες να επενδύσουν στην έρευνα και στην ανάπτυξη των φαρμάκων για τις σπάνιες ασθένειες και μέχρι σήμερα, περισσότερα από 1.900 φάρμακα έχουν χαρακτηριστεί ως ορφανά και έχουν δοθεί συγκεκριμένα κίνητρα στις εταιρείες για να τα αναπτύξουν.

Μέχρι το τέλος του 2017 πάνω από 140 ορφανά φάρμακα κυκλοφόρησαν στην αγορά, παρέχοντας επιλογές θεραπείας για ασθενείς που προηγουμένως δεν είχαν καμία.

Παρόλα αυτά, ο ΕΜΑ συνεχίζει την προσπάθεια και δημοσίευσε πρόσφατα ένα νέο ενημερωτικό δελτίο, εξηγώντας τι είναι μια σπάνια ασθένεια, πώς λειτουργεί το πρόγραμμα της Ε.Ε. και ποια κίνητρα διατίθενται στις επιχειρήσεις.