Πενταετή δεδομένα για τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne

Η Santhera Pharmaceuticals ανακοίνωσε θετικά βασικά αποτελέσματα από την ανάλυση μακροχρόνιων δεδομένων, τα οποία περιλαμβάνουν και τις πρώτες αξιολογήσεις από την ανοιχτού σχεδιασμού, πολυκεντρική μελέτη GUARDIAN που βρίσκεται σε εξέλιξη και η οποία αξιολογεί τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD).

Ειδικότερα προέκυψε συγκρίσιμη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή σε διάστημα 5 ετών, διατήρηση φυσιολογικής ανάπτυξης, σε αντίθεση με την αναστολή της ανάπτυξης που παρατηρείται συχνά με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή, σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπονδυλικών καταγμάτων με τη βαμορολόνη και μικρότερη συχνότητα εμφάνισης καταρράκτη σε σύγκριση με εκείνη που συνήθως παρατηρείται σε ασθενείς με DMD που λαμβάνουν συμβατικά κορτικοστεροειδή. Τα αναλυτικά αποτελέσματα υποβάλλονται για παρουσίαση σε διεθνές επιστημονικό συνέδριο το πρώτο τρίμηνο του 2026.

Ο Eugenio Mercuri, Καθηγητής Παιδιατρικής και Παιδιατρικής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Cattolica del Sacro Cuore, σχολίασε: «Τα δεδομένα για τη βαμορολόνη δείχνουν σημαντική μείωση του κινδύνου εμφάνισης καταγμάτων της σπονδυλικής στήλης και βελτίωση του ύψους, σε αντίθεση με τις επιδράσεις που παρατηρούνται με τα συμβατικά στεροειδή».