Νέες τάσεις: Στροφή των μεγάλων φαρμακοβιομηχανιών σε ορφανά φάρμακα

Στην αγορά των δικαιωμάτων ενός πειραματικού φαρμάκου κατά της νόσου Gaucher, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής, προχώρησε η Pfizer, η μεγαλύτερη φαρμακοβιομηχανία παγκοσμίως, καταβάλλοντας το αρχικό ποσό των 60 εκατ. δολαρίων στην ισραηλινή βιοτεχνολογική εταιρεία Protalix Biotherapeutics.

Στην αγορά των δικαιωμάτων ενός πειραματικού φαρμάκου κατά της νόσου Gaucher, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής, προχώρησε η Pfizer, η μεγαλύτερη φαρμακοβιομηχανία παγκοσμίως, καταβάλλοντας το αρχικό ποσό των 60 εκατ. δολαρίων στην ισραηλινή βιοτεχνολογική εταιρεία Protalix Biotherapeutics.

Πρόκειται για σκεύασμα με δραστική ουσία την «ταλιγλουκεράση άλφα», το οποίο αναμένει προσεχώς έγκριση σε Αμερική και Ευρώπη και το οποίο θα ανταγωνιστεί δύο παρόμοια φάρμακα για την αντιμετώπιση της ίδιας πάθησης: το Cerezyme της Genzyme (που αυτή τη στιγμή βρίσκεται σε μεγάλη έλλειψη εξαιτίας επιμόλυνσης παρτίδων του από ιό) και ένα ακόμη πειραματικό φάρμακο της βρετανικής Shire.

Η κίνηση αυτή σηματοδοτεί μια στρατηγική στροφή της εταιρείας και σε φάρμακα για την αντιμετώπιση σπάνιων παθήσεων (ορφανά φάρμακα), συμπίπτοντας με την τρέχουσα τάση που ακολουθούν ήδη και άλλες μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες.

Έως τώρα η στρατηγική έρευνας και ανάπτυξης των μεγάλων φαρμακοβιομηχανιών εστιαζόταν σχεδόν αποκλειστικά σε φάρμακα ευρείας χρήσης για τη θεραπεία κοινών νοσημάτων, όπως πχ για την αντιμετώπιση του σακχαρώδη διαβήτη ή της υψηλής χοληστερόλης. Εξαιτίας όμως του έντονου ανταγωνισμού από τις παρασκευάστριες εταιρείες φθηνότερων αντιγράφων φαρμάκων (generics) και της λήξης των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας των πρωτότυπων σκευασμάτων, πολλές από αυτές άρχισαν να δείχνουν ενδιαφέρον και σε εξειδικευμένα σκευάσματα που μπορεί να απευθύνονται μεν σε μερικές χιλιάδες ασθενών παγκοσμίως, αποφέρουν συνολικά δε, λόγω του μεγάλου κόστους τους, εκατομμύρια δολάρια στις εταιρείες ως έσοδα.

Χαρακτηριστικό παράδειγμα το φάρμακο Cerezyme της Genzyme, το οποίο χορηγείται παγκοσμίως σε 5.700 ασθενείς για την αντιμετώπιση της νόσου Gaucher. Από τη στιγμή που η ετήσια θεραπεία με αυτό για τον κάθε ασθενή στοιχίζει γύρω στα 200.000 δολάρια, τα συνολικά έσοδα για την παρασκευάστρια εταιρεία υπερβαίνουν το 1 δισ. δολάρια.

Την ίδια τακτική έχουν ακολουθήσει τελευταία η GlaxoSmithKline με την εξαγορά της ολλανδικής Prosensa που παρασκευάζει φάρμακο για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne και η Novartis με την κυκλοφορία του φαρμάκου Ilaris για τη θεραπεία του Σχετιζόμενου με την Κρυοπυρίνη Περιοδικού Συνδρόμου, μιας φλεγμονώδους νόσου που πλήττει μόνο 300 αμερικανούς.