Νέα θεραπεία για τη Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε υπό όρους την κυκλοφορία του από του στόματος χορηγούμενου μορίου venetoclax, ως θεραπεία της Χρόνιας Λεμφοκυτταρικής Λευχαιμίας (ΧΛΛ) και απευθύνεται σε ασθενείς που είτε δεν ανταποκρίθηκαν σε άλλες θεραπείες είτε έχουν έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p ή μετάλλαξη του TP53.

Το venetoclax διαθέτει νέο μηχανισμό δράσης (αναστέλλει εκλεκτικά τη λειτουργία της πρωτεΐνης BCL-2) και αποτελεί το πρώτο φάρμακο στην κατηγορία αυτή (first-in-class). Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση των κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων των λεμφοκυττάρων.

Η έγκριση του venetoclax αποτελεί πολύ σημαντική εξέλιξη στις θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς με ΧΛΛ, οι οποίοι ενδέχεται να παρουσιάζουν έλλειψη 17p ή μετάλλαξη στο TP53 και έχουν συνήθως δυσμενή πρόγνωση.

Τα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικών μελετών δείχνουν ότι το venetoclax παρουσιάζει σημαντική συνολική ανταπόκριση, τόσο σε ασθενείς με έλλειψη 17p που είχαν λάβει στο παρελθόν θεραπεία, όσο και σε ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων, η οποία απέτυχε.

Το venetoclax μελετάται επίσης για τη θεραπεία ασθενών με διάφορα είδη κακοήθων νεοπλασιών του αίματος.

Ορφανό φάρμακο

Το venetoclax έχει χαρακτηριστεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) ως ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία της ΧΛΛκαι για τη θεραπεία της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας (ΟΜΛ), που αποτελεί το συνηθέστερο τύπο οξείας λευχαιμίας στους ενήλικες.

Τώρα ο ΕΜΑ ενέκρινε επίσης το χαρακτηρισμό του venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Ο χαρακτηρισμός «Ορφανό Φάρμακο» χορηγείται σε θεραπείες που στοχεύουν τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση απειλητικών για τη ζωή παθήσεων, που προσβάλλουν όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχει ικανοποιητική θεραπεία. Η θεραπεία αυτή θα πρέπει να παρέχει σημαντικό όφελος στους ασθενείς. 

Η Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία

Η Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος. Η πρόγνωση για τους ασθενείς με έλλειψη 17p (απουσιάζει ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17) ή μετάλλαξη στο TP53 συχνά είναι ιδιαίτερα δυσμενής_,ενώ το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσης είναι λιγότερο από 2-3 έτη.