ΗΠΑ: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο για την κυστική ίνωση

Ένα νέο φάρμακο που μπορεί να είναι κατάλληλο για σχεδόν τους μισούς πάσχοντες από κυστική ίνωση ενέκρινε η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA). Το φάρμακο περιέχει συνδυασμό δύο φαρμάκων, των lumacaftor και ivacaftor, και φαίνεται ότι καταπολεμά την υποκείμενη αιτία της νόσου σε όσους ασθενείς φέρουν μια συγκεκριμένη γενετική μεταλλαγή. Η μεταλλαγή λέγεται F508del και υπολογίζεται ότι είναι η αιτία της κυστικής ίνωσης στο περίπου 45% των περιπτώσεων.

Μελέτες έδειξαν ότι το νέο φάρμακο, που θα διατεθεί στις ΗΠΑ με την εμπορική ονομασία Orkambi, βελτιώνει την πνευμονική λειτουργία και την αναπνοή των ασθενών, ελαττώνοντας και την ανάγκη για νοσηλεία.

«Η σημερινή έγκριση διευρύνει σημαντικά τη διαθεσιμότητα στοχευμένων θεραπειών για συγκεκριμένες μεταλλαγές που προκαλούν κυστική ίνωση», δήλωσε ο δρ Τζων Τζένκινς, διευθυντής του Γραφείου Νέων Φαρμάκων στο Κέντρο Αξιολόγησης & Έρευνας Φαρμάκων της FDA.

Η κυστική ίνωση (ή ινοκυστική νόσος) είναι μία κληρονομούμενη ασθένεια, που προκαλεί παραγωγή ιδιαίτερα πυκνής βλέννας, η οποία αποφράσσει διάφορα όργανα και πόρους του σώματος, κυρίως τους πνεύμονες και το πάγκρεας.

Υπολογίζεται ότι στη χώρα μας γεννώνται ετησίως 50 μωρά που πάσχουν από τη νόσο.

Η παρασκευάστρια εταιρεία του νέου φαρμάκου έχει υποβάλλει αίτημα για να εγκριθεί και στην Ευρώπη.

Πηγή