FDA: Επαναστατική θεραπεία για την IPF

Έπειτα από τα πολύ θετικά αποτελέσματα κλινικής μελέτης, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πιρφενιδόνη ως θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (IPF), μια θανατηφόρο νόσο που προκαλείται από τη σταδιακή ουλοποίηση (ίνωση) των πνευμόνων και καταλήγει στη σκλήρυνση και στην παύση της λειτουργίας τους. Σημειωτέον ότι μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για τους 80.000-100.000 Ευρωπαίους ασθενείς και τους 100.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής.

Η έγκριση της πιρφενιδόνης πραγματοποιήθηκε μέσω της διαδικασίας του χαρακτηρισμού της από τον FDA ως «επαναστατική θεραπεία», βασίζεται σε δεδομένα από τη μεγάλη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEND και υποστηρίζεται από δύο άλλες μεγάλες μελέτες φάσης ΙΙΙ, τις μελέτες CAPACITY 1 και 2.

Στη μελέτη ASCEND, περισσότεροι ασθενείς υπό θεραπεία με πιρφενιδόνη εμφάνισαν καθυστέρηση στην επιδείνωση της πνευμονικής λειτουργίας συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Οι σοβαρότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν πιρφενιδόνη ήταν αυξήσεις στα ηπατικά ένζυμα, ευαισθησία στο φως ή εξάνθημα και γαστρεντερικές διαταραχές που οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας σε 2,2% των ασθενών που έλαβαν πιρφενιδόνη συγκριτικά με το 1% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το 2011 εγκρίθηκε η άδεια κυκλοφορίας της πιρφενιδόνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.) για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπια έως μέτρια Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση και για τα 28 κράτη-μέλη και εγκρίθηκε στη συνέχεια στη Νορβηγία, την Ισλανδία και τον Καναδά, ενώ η θεραπεία είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα.

Σχετικά με την πιρφενιδόνη

Η πιρφενιδόνη λαμβάνεται από το στόμα και έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό φάρμακο στις Ηνωμένες Πολιτείες. Ο μηχανισμός δράσης της δεν είναι ακόμα εξακριβωμένος, ωστόσο εκτιμάται ότι επηρεάζει την παραγωγή του παράγοντα TGF-β (Transforming Growth Factor-beta), μιας μικρής πρωτεΐνης στο σώμα που σχετίζεται με τον τρόπο ανάπτυξης των κυττάρων και του παράγοντα νέκρωσης του όγκου (TNF)-άλφα, πρωτεΐνης που σχετίζεται με τη φλεγμονή.