FDA: Εγκρίνει το πρώτο φάρμακο για τη μείωση του αιματοκρίτη

Ο FDA ενέκρινε μέσα στον Αύγουστο το rusfertide για τη θεραπεία της ερυθροκυττάρωσης σε ενήλικες με αληθή πολυκυτταραιμία (PV), το πρώτο φάρμακο της κατηγορίας του για τον έλεγχο της παραγωγής ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Όπως εξηγούν οι ιατροί του ΕΚΠΑ, πρόκειται για μιμητή εψιδίνης, μιας φυσικής ορμόνης που ρυθμίζει τη διανομή του σιδήρου στον οργανισμό. Μιμούμενο τη δράση της, το rusfertide «κλειδώνει» τον σίδηρο ώστε να μην είναι διαθέσιμος για την υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων, ελέγχοντας έτσι τον αιματοκρίτη από τη ρίζα του μηχανισμού, χωρίς την επιβάρυνση των συνεχών αφαιμάξεων.

Η έγκριση στηρίχτηκε σε παγκόσμια τυχαιοποιημένη μελέτη με 293 ασθενείς με PV, τα αποτελέσματα της οποίας παρουσιάστηκαν στο Plenary Session του ASCO 2025. Η μελέτη έδειξε ότι το rusfertide σε συνδυασμό με την τυπική θεραπεία έδωσε ανώτερα ποσοστά ανταπόκρισης έναντι εικονικού φαρμάκου (placebo): 76,9% έναντι 32,9%. Επίσης έλεγξε τον αιματοκρίτη κάτω από το όριο-στόχο, με αποτέλεσμα δραστική μείωση της ανάγκης για αφαιμάξεις και βελτίωση της κόπωσης (μετρούμενη με την κλίμακα PROMIS Fatigue SF-8a). Το φάρμακο έχει ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας σε 52 εβδομάδες θεραπείας.