FDA: Εγκρίνει για πρώτη φορά θεραπεία για το ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων και Τροφίμων (FDA) ενέκρινε για πρώτη φορά τη χρήση του daratumumab σε ασθενείς με υψηλού κινδύνου ασυμπτωματικό (smoldering) πολλαπλούν μυέλωμα, προσφέροντας μια νέα θεραπευτική επιλογή σε μια φάση της νόσου όπου μέχρι σήμερα η καθιερωμένη πρακτική ήταν η απλή παρακολούθηση. Πρόκειται για μια έγκριση-ορόσημο και ακολουθεί την αντίστοιχη έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), καθώς δίνει τη δυνατότητα πρώιμης παρέμβασης σε ασθενείς με ασυμπτωματική νόσο που όμως κινδυνεύουν να εξελιχθεί σύντομα σε ενεργό πολλαπλούν μυέλωμα, πριν εμφανιστούν βλάβες στα όργανα.

Η απόφαση βασίστηκε στα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης κλινικής μελέτης φάσης 3 AQUILA που δημοσιεύτηκε στο διεθνούς κύρους περιοδικό New England Journal of Medicine και πρώτος συγγραφέας είναι ο καθηγητής και διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής, Γ.Ν. Αλεξάνδρα, Θάνος Δημόπουλος από την Ιατρική Σχολή του ΕΚΠΑ. Η μελέτη συνέκρινε την υποδόρια χορήγηση daratumumab ως μονοθεραπεία για 36 μήνες με την ενεργό παρακολούθηση σε ασθενείς με ασυμπτωματικό μυέλωμα υψηλού κινδύνου και απέδειξε ότι η θεραπεία μειώνει κατά 51% τον κίνδυνο εξέλιξης σε συμπτωματική νόσο ή θάνατο. Πέντε χρόνια μετά την έναρξη της μελέτης, το 63,1% των ασθενών που έλαβαν daratumumab παρέμεναν χωρίς εξέλιξη, έναντι 40,8% στην ομάδα παρακολούθησης.

Συμπερασματικά, η έγκριση αυτή σηματοδοτεί μια νέα εποχή στη διαχείριση των ασθενών με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου για εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο, καθώς για πρώτη φορά οι κλινικοί γιατροί και οι ασθενείς έχουν στη διάθεσή τους μια θεραπευτική στρατηγική που μπορεί να καθυστερήσει ή/και να αποτρέψει την εξέλιξη σε ενεργό νόσο, διατηρώντας τη λειτουργικότητα των οργάνων και την ποιότητα ζωής των ασθενών μακροχρόνια. Επιπλέον, αποδεικνύεται η αξία συμμετοχής σε κλινικές μελέτες, καθώς δίνεται στους ασθενείς η δυνατότητα πρόσβασης σε σύγχρονες θεραπευτικές προσεγγίσεις αρκετά χρόνια πριν την επίσημη κυκλοφορία στην αγορά.