Ευρωπαϊκή Επιτροπή: Ενέκρινε νέα θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία

Η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία σεπιαπτερίνη για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία. Πρόκειται για μια καινοτόμα θεραπευτική επιλογή με ευρεία ένδειξη, η οποία δεν εξαρτάται από την ηλικία ή τη βαρύτητα της νόσου, καλύπτοντας το σύνολο του πληθυσμού. Η έγκριση βασίζεται σε υψηλής στατιστικής σημασίας αποτελέσματα από την κλινική μελέτη Φάσης 3 APHENITY, καθώς και σε στοιχεία για το μακροπρόθεσμο θεραπευτικό αποτέλεσμα και για τη δυνατότητα των συμμετεχόντων να χαλαρώσουν τους περιορισμούς στη διατροφή τους κατά την επέκταση της μελέτης APHENITY.

Η ανακοίνωση της έγκρισης ήρθε λίγες μόλις ημέρες πριν από την Παγκόσμια Ημέρα Φαινυλκετονουρίας, στην οποία είναι κάθε χρόνο αφιερωμένη η 28η Ιουνίου, προσδίδοντας ιδιαίτερο συμβολισμό στη φετινή επέτειο. Η χρονική αυτή συγκυρία υπογραμμίζει τη σημασία της συνεχούς προόδου στην έρευνα, καθώς και της πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες, οι οποίες μπορούν να βελτιώσουν ουσιαστικά τη ζωή των ανθρώπων που ζουν με φαινυλκετονουρία και των οικογενειών τους. 

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics, Matthew B. Klein, M.D., δήλωσε: «Η έγκριση της σεπιαπτερίνης στην Ευρώπη αποτελεί ένα σημαντικό βήμα στις προσπάθειές μας να διαθέσουμε αυτή την ασφαλή και ιδιαίτερα αποτελεσματική θεραπεία σε παιδιά και ενήλικες με φαινυλκετονουρία, σε παγκόσμιο επίπεδο. Η ευρεία ένδειξη ενισχύει τη δυνατότητα της σεπιαπτερίνης να καλύψει τις ανάγκες όλων των ομάδων ασθενών με φαινυλκετονουρία και να αποτελέσει το νέο πρότυπο θεραπευτικής φροντίδας».