EMEA: Σχετικά με την έλλειψη του Cerezyme

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) έχει ενημερωθεί από την Genzyme, την κάτοχο άδειας κυκλοφορίας του Cerezyme (imiglucerase), ότι η έλλειψη προμήθειας του φαρμάκου είναι πιο σοβαρή σε σχέση με την αναμενόμενη.

Για το λόγο αυτό η Επιτροπή για τα Φάρμακα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) έχει συμφωνήσει σε νέες προσωρινές συστάσεις για τη θεραπευτική αγωγή, οι οποίες αναθεωρούν τις συστάσεις που είχαν προταθεί από την εταιρεία τον Ιούνιο του 2009.

Μόνο οι ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανάγκη θεραπείας θα λαμβάνουν το Cerezyme, αν και σε μειωμένη δοσολογία, μέχρι το πρόβλημα της έλλειψης να επιλυθεί.

Το Cerezyme χρησιμοποιείται στη θεραπεία ασθενών με νόσο Gaucher, μία νόσο στην οποία οι ασθενείς δε διαθέτουν επαρκή ποσότητα ενός ενζύμου που ονομάζεται γλυκοκερεβροσιδάση (alglucerase).

Οι αναθεωρημένες συστάσεις κατά τη διάρκεια της έλλειψης έχουν ως ακολούθως:

• Τα βρέφη, τα παιδιά και οι έφηβοι πρέπει να λαμβάνουν το Cerezyme σε μειωμένη δοσολογία ή σε μειωμένη συχνότητα έγχυσης. Ωστόσο, κανένας ασθενής δεν πρέπει να λαμβάνει δόση μικρότερη των 15 μονάδων ανά χιλιόγραμμο βάρους σώματος ανά 2 εβδομάδες, διαφορετικά θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η χορήγηση εναλλακτικής θεραπείας.

• Οι ενήλικες ασθενείς με σοβαρή, απειλητική για τη ζωή προϊούσα νόσο πρέπει να λαμβάνουν το Cerezyme σε μειωμένη δοσολογία ή σε μειωμένη συχνότητα έγχυσης. Κανένας ασθενής δεν πρέπει να λαμβάνει δόση μικρότερη των 15 U/kg ανά 4 εβδομάδες, διαφορετικά θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η χορήγηση εναλλακτικής θεραπείας.

• Σε ενήλικες ασθενείς χωρίς σοβαρή, απειλητική για τη ζωή νόσο θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η χορήγηση εναλλακτικής θεραπείας, διαφορετικά η θεραπευτική αγωγή θα πρέπει να διακοπεί.

• Όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται για αλλαγές στην αιμοσφαιρίνη, στα αιμοπετάλια και στα επίπεδα χιτοτριοσιδάσης, κατά τον ενδεδειγμένο τρόπο από την έναρξη της τροποποίησης της δοσολογίας και κάθε δύο μήνες από εκείνο το σημείο και μετά. Στους ενήλικες που η νόσος εξελίσσεται σε σοβαρή, απειλητική για τη ζωή, θα πρέπει να γίνεται επανέναρξη του αρχικού θεραπευτικού σχήματος με Cerezyme.

Αυτές είναι προσωρινές συστάσεις και δεν αλλάζουν τις ισχύουσες εγκεκριμένες Πληροφορίες Προϊόντος για το Cerezyme. Αναμένεται ότι οι συστάσεις αυτές θα χρειαστεί να συνεχίσουν να εφαρμόζονται ως το τέλος του έτους.

Οι ελλείψεις στην αγορά προκλήθηκαν από τη διακοπή λειτουργίας της μονάδας παραγωγής της εταιρείας Genzyme για το Cerezyme και το Fabrazyme (agalsidase beta) στο Allston Landing των Ηνωμένων Πολιτειών της Αμερικής τον Ιούνιο του 2009, καθώς λόγω μόλυνσης από ιό (calicivirus του τύπου Vesivirus 2117) χρειάστηκε απολύμανση των βιο-αντιδραστήρων. Ο ιός δε θεωρείται νοσογόνος για τον άνθρωπο, μπορεί όμως να επηρεάσει την ποσότητα, όχι την ποιότητα, των ενζύμων που παράγονται στους βιο-αντιδραστήρες. Μία σε βάθος διερεύνηση για την αιτία της μόλυνσης είναι σε εξέλιξη.

Ως αποτέλεσμα της έλλειψης προμήθειας λόγω διακοπής της παραγωγής, η CHMP είχε εκδώσει προσωρινές αλλαγές στον τρόπο συνταγογράφησης και χορήγησης του Cerezyme και του Fabrazyme τον Ιούνιο του 2009. Αν και η παρασκευή και των δύο φαρμάκων συνεχίζεται σύμφωνα με το σχέδιο, η Genzyme ενημέρωσε τώρα τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ότι τα διαθέσιμα αποθέματα του Cerezyme είναι χαμηλότερα από αυτά που είχαν κοινοποιηθεί προηγουμένως.

Οι προσωρινές συστάσεις θεραπείας για το Fabrazyme που εκδόθηκαν τον Ιούνιο του 2009 παραμένουν αμετάβλητες.