EMEA: έγκριση 12 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) γνωμοδότησε θετικά για 12 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε συσκέψεις της στις 9 Φεβρουαρίου 2009 και στις 3-4 Μαρτίου 2009.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Adeno-associated viral vector containing porphobilinogen deaminase gene της Amsterdam Molecular Therapeutics NV, για τη θεραπεία της οξείας διαλείπουσας πορφυρίας.

Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta-globin gene της EGT San Rocco Italia SRL, για τη θεραπεία της ενδιάμεσης και της μείζονος β-θαλασσαιμίας.

Autologous tumour-derived gp96 heat shock protein-peptide complex της Antigenics Therapeutics Limited, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

Guanabenz, της Acure Pharma AB, για τη θεραπεία τραυματικής βλάβης του νωτιαίου μυελού.

Lintuzumab της Seattle Genetics UK, Limited, για τη θεραπεία του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου και για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Mercaptopurine (oral suspension) της Nova Laboratories Limited, για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας.

Nanobody directed towards the human A1 domain of von Willebrand factor της Ablynx NV, για τη θεραπεία της θρομβωτικής θρομβοκυτοπενικής πορφύρας.

Skin equivalent graft genetically corrected with a COL7A1-encoding SIN retroviral vector του Dr. Alain Hovnanian, για τη θεραπεία της δυστροφικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης.

Talampanel της Teva Pharma GmbH, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

(R)-3-(4-(7H-pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-yl)-1H-pyrazol-1-yl)-3-cyclopentylpropanenitrile Phosphate της Incyte Corporation Ltd, για τη θεραπεία ασθενών με post-polycythemia vera (πολυκυθαιμία) και post-essential thrombocythemia myelofibrosis (μυελοΐνωση από θρομβοκυθαιμία).

2,2-dimethylbutyric acid, sodium salt της Isabelle Ramirez, για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου.

N-(5-tert-Butylisoxazol-3-yl)-N'-{4-[7-(2-(morpholin-4-yl)ethoxy)imidazo[2,1-b][1,3]benzothiazol-2-yl]phenyl}urea di-hydrochloride salt της Ambit Europe Limited, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.