EMA: Έγκριση 8 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 8 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 4-5 Μαΐου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Fresolimumab της Genzyme Europe BV, για τη θεραπεία της εστιακής τμηματικής σπειραματοσκλήρυνσης.

Pegylated recombinant Erwinia chrysanthemi L-asparaginase της Alize Pharma II, για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας.

Peretinoin της Kowa Pharmaceutical Europe Co. Ltd, για τη θεραπεία του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος.

Acadesine της Advancell - Advanced In Vitro Cell Technologies S.A., για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Low molecular weight dextran sulfate της TikoMed AB, για τη θεραπεία κινητοποίησης των προγονικών κυττάρων πριν από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Methyl O-4-O-[2-[2-[2-[2-[[N-[(1R)-1-[[4-(aminoiminomethyl)phenyl]methyl]-2-oxo-2-(1-piperidinyl)ethyl]-N2-[(4-methoxy-2,3,6-trimethylphenyl)sulfonyl]-L-α-asparaginyl-4-aminobutanoyl-N6-[5-[(3aS,4S,6aR)-hexahydro-2-oxo-1H-thieno[3,4-d]imidazol-4-yl]-1-oxopentyl]-L-lysyl]amino]ethoxy]ethoxy]ethoxy]ethyl]-2,3-di-O-methyl-6-O-sulfo-α-D-glucopyranosyl-(1à4)-O-2,3-di-O-methyl-β-D-glucopyranuronosyl-(1à4)-O-2,3,6-tri-O-sulfo-α-D-glucopyranosyl-(1à4)-O-2,3-di-O-methyl-α-L-idopyranuronosyl-(1à4)-3-O-methyl-α-D-glucopyranoside 2,6-bis(hydrogen sulfate) octasodium salt της Endotis Pharma, για την πρόληψη της ισχαιμίας/τραυματισμού επαναιμάτωσης που σχετίζεται με μεταμόσχευση στερεών οργάνων.

Mixture of seven synthetic fragments consisting of p21 RAS peptides της Targovax AS, για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.

N-(cyanomethyl)-4-(2-{[4-(morpholin-4-yl)phenyl]amino}pyrimidin-4-yl)benzamide dihydrochloride salt της Cres Pharmaceuticals Limited, για τη θεραπεία της μετά-βασικής θρομβοκυτταραιμίας μυελοΐνωσης (post-essential thrombocythaemia myelofibrosis), της αληθούς μετά-πολυκυτταραιμίας μυελοΐνωσης (post-polycythaemia vera myelofibrosis) και της πρωτογενούς μυελοΐνωσης.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».