EMA: Έγκριση 16 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 16 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 10-11 Ιανουαρίου 2012.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

(1-methyl-2-nitro-1H-imidazole-5-yl)methyl N,N'-bis(2-bromoethyl) diamidophosphate της Nexus Oncology Ltd, για τη θεραπεία του σαρκώματος μαλακού ιστού.

Allogeneic human dendritic cells derived from a CD34+ progenitor cell line της DCPrime BV, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Carbetocin της Ferring Pharmaceuticals A/S, για τη θεραπεία του συνδρόμου Prader-Willi.

Chlormethine της TMC Pharma Services Ltd, για τη θεραπεία του δερματικού λεμφώματος Τ κυττάρων.

Doxycycline hyclate του Giampaolo Merlini, για τη θεραπεία της συστηματικής αμυλοείδωσης που προκαλείται από τη β2-μικροσφαιρίνη.

Sodium nitrite της FGK Representative Service GmbH, για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης.

6-ethynyl-1-(pentan-3-yl)-1H-imidazo[4,5-b]pyrazin-2(3H)-one της ICON Clinical Research UK Limited, για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης.

Adeno-associated viral vector of serotype 5 containing the human alanine-glyoxylate aminotransferase gene της Amsterdam Molecular Therapeutics BV, για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς υπεροξαλουρίας τύπου 1.

Chimeric monoclonal antibody against kappa myeloma antigen της Gregory Fryer Associates Ltd, για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Glucagon της Biodel UK Limited, για τη θεραπεία του εγγενούς υπερινσουλινισμού.

Heterologous human adult liver-derived stem cells της Fresenius Medical Care Deutschland GmbH, για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της καρβαμοϋλο-φωσφορικής συνθετάσης 1.

Human monoclonal antibody targeting Staphylococcus aureus alpha-toxin της Envestia Limited, για τη θεραπεία της πνευμονίας που προκαλείται από τον χρυσίζοντα σταφυλόκοκκο (Staphylococcus aureus).

Ketoconazole της Laboratoire HRA Pharma, για τη θεραπεία του συνδρόμου Cushing.

Oleylphosphocholine της Dafra Pharma International NV, για τη θεραπεία της λεϊσμανίασης.

Recombinant human beta-glucuronidase της NDA Regulatory Science Ltd, για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίδωσης τύπου VII (σύνδρομο Sly).

Sialic acid της NDA Regulatory Science Ltd, για τη θεραπεία της κληρονομικής μυοπάθειας.


Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».