EMA: Έγκριση 12 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 12 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 6-7 Οκτωβρίου 2010.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Ovine anti-colchicine polyclonal antibody fragments της Laboratoires SERB, για τη θεραπεία της δηλητηρίασης από κολχικίνη.

Para-aminosalicylic acid της Lucane Pharma SAS, για τη θεραπεία της φυματίωσης.

Lomitapide της Dimensione Ricerca S.r.l., για τη θεραπεία της οικογενούς χυλομικροναιμίας.

1H-Benzimidazole-7-carboxamide, 2-[(2R)-2-methyl-2-pyrrolidinyl] της Abbott Laboratories, για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.

7-beta-hydroxycholesteryl-3-beta-oleate της Intsel Chimos SA, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

Adeno-associated viral vector containing DNA encoding an RNAi targeting rhodopsin / adeno-associated viral vector containing a rhodopsin gene της Genable Technologies Ltd, για τη θεραπεία της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας που σχετίζεται με τη ροδοψίνη.

Human heterologous liver cells (for infusion) της Cytonet GmbH & Co. KG, για τη θεραπεία της υπεραργινιναιμίας, της αργινινοσουκινικής οξυουρίας, της κιτρουλιναιμίας τύπου 1 και της ανεπάρκειας της καρβαμοϋλο-φωσφορικής συνθετάσης 1.

Lentiviral vector carrying the Fanconi anaemia-A (FANCA) gene του Center for Biomedical Network Research on Rare Diseases (CIBERER), για τη θεραπεία της αναιμίας Fanconi τύπουΑ.

N-[(2S)-2,3-dihydroxypropyl]-3-[(2-fluoro-4-iodophenyl) amino] isonicotinamide hydrochloride της Merck KGaA, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Recombinant human lysosomal acid lipase της HungaroTrial Ltd, για τη θεραπεία της λυσοσωμικής ανεπάρκειας της όξινης λιπάσης.

Silibinin-C-2’,3-dihydrogensuccinate, disodium salt της Rottapharm S.p.A., για την πρόληψη της επανεμφάνισης της ηπατίτιδας C σε δέκτες ηπατικού μοσχεύματος.

Tesetaxel της Genta Development Ltd, για τη θεραπεία του γαστρικού καρκίνου.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.