EMA: Έγκριση 11 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 11 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 8-9 Νοεμβρίου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

N,N'-bis(2-mercaptoethyl)isophthalamide της CTI Life Sciences Ltd, για τη θεραπεία της τοξικότητας υδραργύρου.

Sodium phenylbutyrate της GMP-Orphan SAS, για τη θεραπεία της νωτιαίας µυϊκής ατροφίας (5q).

Adeno-associated viral vector containing the human factor IX gene της Amsterdam Molecular Therapeutics BV, για τη θεραπεία της αιμοφιλίας Β.

Brentuximab vedotin της Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd, για τη θεραπεία του Τ-δερματικού λεμφώματος.

Chimeric locked nucleic acid-deoxynucleoside phosphorothioate-linked oligonucleotide directed against microRNA-451 της Miragen Therapeutics Europe Ltd, για τη θεραπεία της αληθούς πολυκυτταραιμίας.

Recombinant homodimer of the human annexin V της Astellas Pharma Europe B.V., για την πρόληψη ισχαιμίας/βλάβης επαναιμάτωσης που σχετίζεται με μεταμόσχευση στερεού οργάνου.

Lipopolysaccharide of Ochrobactrum intermedium της Diomune, S.L., για την πρόληψη σήψης σε πρόωρα γεννημένα βρέφη, ηλικίας κύησης 32 εβδομάδων ή μικρότερης.

Liposomal combination of cytarabine and daunorubicin της Celator UK (Ltd), για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Mogamulizumab της Gregory Fryer Associates Ltd, για τη θεραπεία του περιφερειακού Τ-λεμφώματος (οζώδους, υπερ-οζώδους και λευχαιμικού/διαδεδομένου).

Ornithine phenylacetate του Dr Ulrich Granzer, για τη θεραπεία της οξείας ηπατικής ανεπάρκειας.

Recombinant protein consisting of modified human growth hormone releasing hormone and the translocation and endopeptidase domains of botulinum toxin serotype D της Syntaxin Limited, για τη θεραπεία της ακρομεγαλίας.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».