Δοκιμάζεται φάρμακο για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS)

Στη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS), την πάθηση του παγκοσμίου φήμης επιστήμονα Θεωρητικής Φυσικής και Κοσμολογίας Στίβεν Χόκινγκ (Stephen Hawking), στοχεύει η πιμοζίδη, ένα φάρμακο που δοκιμάζεται σήμερα σε κλινικές μελέτες φάσης Ι.

Η ALS, γνωστή και ως νόσος του κινητικού νευρώνα ή νόσος Λου Γκέριγκ (Lou Gehrig's disease), είναι μια νευροεκφυλιστική πάθηση που συνήθως οδηγεί σε προοδευτική παράλυση των σκελετικών μυών και, κατά μέσο όρο, σε θάνατο μέσα σε μια τριετία από την εμφάνιση των συμπτωμάτων.

Οι μελέτες του φαρμάκου διεξάγονται στο Κέντρο Ερευνών του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Μόντρεαλ (CRCHUM) και της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Κάλγκαρι στον Καναδά και σύμφωνα με τα μέχρι στιγμής δεδομένα σε πειραματόζωα και σε μικρό αριθμό ανθρώπων, δείχνει να μειώνει τα συμπτώματα της νόσου και να σταθεροποιεί την κατάσταση του ασθενούς. Έχει σοβαρές παρενέργειες, αλλά θεωρείται γενικά ασφαλής και ενδεχομένως να αποδειχθεί πιο αποτελεσματική στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των πασχόντων σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες (riluzole και edaravone).

Σύμφωνα με τους ερευνητές, σε λίγες εβδομάδες ξεκινά η φάση 2 της κλινικής δοκιμής της πιμοζίδης σε 100 εθελοντές, η οποία θα διαρκέσει 6 μήνες, προκειμένου να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της, αλλά και να διαφανεί αν το φάρμακο, εκτός από το να επιβραδύνει την εξέλιξη της πάθησης, έχει και θεραπευτικό αποτέλεσμα.

Σημειώνεται ότι η πιμοζίδη είναι γνωστή εδώ και 50 περίπου χρόνια και έχει ήδη χρησιμοποιηθεί στη θεραπεία της σχιζοφρένειας.

Η έρευνα δημοσιεύτηκε στο περιοδικό κλινικών ερευνών "JCI Insight".

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ