Biogen: Νέα δεδομένα για το όφελος του nusinersen

Νέα δεδομένα από την εν εξελίξει μελέτη Respond καταδεικνύουν ότι τα επίπεδα νευροϊνιδίων, που αποτελούν προγνωστικό δείκτη νευροεκφύλισης, μειώθηκαν σε όλους σχεδόν τους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με nusinersen. 

Πρόκειται για μελέτη Φάσης 4 που αξιολογεί τις κλινικές εκβάσεις και την ασφάλεια μετά τη θεραπεία με nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) που έχουν μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία με onasemnogene abeparvovec. Σύμφωνα με την εταιρεία, οι μειώσεις των βιολογικών δεικτών συμπληρώνουν προηγούμενα ευρήματα αποτελεσματικότητας που καταδεικνύουν βελτιωμένη κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με nusinersen μετά τη γονιδιακή θεραπεία. Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο Κλινικό και Επιστημονικό Συνέδριο του Muscular Dystrophy Association.

«Η Biogen βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της πρωτοποριακής έρευνας που στοχεύει στην εδραίωση της χρήσης βιολογικών δεικτών για την επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για άτομα που ζουν με σοβαρά νευροεκφυλιστικά νοσήματα όπως η SMA και η ALS», δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., Head of Development και interim Chief Medical Officer της Biogen.

«Πριν από τη λήψη nusinersen κατά την έναρξη της μελέτης RESPOND, διαπιστώσαμε ότι οι συμμετέχοντες είχαν αυξημένα επίπεδα νευροϊνιδίων σε σύγκριση με υγιή παιδιά, γεγονός που υποδηλώνει εξελισσόμενη νευρωνική βλάβη. Τα ευρήματα της μελέτης RESPOND υπογραμμίζουν την αξία των νευροϊνιδίων ως αντικειμενικού δείκτη για την αξιολόγηση των υπολειπόμενων μη καλυπτόμενων αναγκών σε ασθενείς με SMA που έχουν λάβει γονιδιακή θεραπεία», συμπλήρωσε.