Vertex: Έγκριση από τον ΕΜΑ σε νέα γονιδιακή θεραπεία

Η Vertex ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του ΕΜΑ εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την υπό όρους έγκριση του exagamglogene autotemcel (exa-cel), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD) και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας (TDT). 

Εάν εγκριθεί, το exa-cel θα είναι η μόνη γενετική θεραπεία για ασθενείς εντός ΕΕ ηλικίας 12 ετών και άνω με είτε σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο και επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία για τους οποίους δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA).

Η απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται τον Φεβρουάριο του 2024.

«Αυτή η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό κανονιστικό ορόσημο που υπογραμμίζει το δυνητικά σημαντικό όφελος της νέας, γενετικής θεραπείας για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο και ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία», δήλωσε η Nia Tatsis, Ph.D., Executive Vice President και Chief Regulatory and Quality Officer, Vertex Pharmaceuticals Inc.