Tο πρώτο φάρμακο για την πρωτοπαθή πολλαπλή σκλήρυνση

Νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση πήρε έγκριση στις ΗΠΑ. Το ocrelizumab έλαβε ευρεία ένδειξη από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τόσο για τις υποτροπιάζουσες όσο και για την πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της πολλαπλής σκλήρυνσης, οι οποίες αποτελούν την πλειοψηφία των περιστατικών της νόσου κατά τη διάγνωση.

Το ocrelizumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει εκλεκτικά ένα συγκεκριμένο τύπο κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος, που ονομάζονται CD20- Β-λεμφοκύτταρα, τα οποία συμβάλλουν στην καταστροφή της μυελίνης (ουσίας που παίζει βασικό ρόλο στη μόνωση και υποστήριξη των νευρικών κυττάρων) και στην αξονική βλάβη (στα νευρικά κύτταρα). Αυτή η καταστροφή των νευρικών κυττάρων μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία τα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση.

Βάσει των προκλινικών μελετών, το ocrelizumab δεσμεύεται στις CD20 επιφανειακές κυτταρικές πρωτεΐνες, που εκφράζονται σε ορισμένα Β κύτταρα, αλλά όχι στα αρχέγονα κύτταρα ή τα πλασματοκύτταρα, και επομένως σημαντικές λειτουργίες του ανοσοποιητικού συστήματος μπορούν να διατηρηθούν.

Το οcrelizumab θα χορηγείται στους ασθενείς ενδοφλεβίως κάθε 6 μήνες (δύο φορές ετησίως) και θα μπορεί να μεταβάλει την πορεία της νόσου για τα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση.

Πρόκειται για την πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται για την πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου, ενώ συμβάλλει σημαντικά και στις υποτροπιάζουσες μορφές που εμφανίζουν ενεργότητα της νόσου και εξέλιξη της αναπηρίας.

Η αίτηση της άδειας κυκλοφορίας του ocrelizumab έχει επικυρωθεί και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και βρίσκεται αυτή τη στιγμή υπό εξέταση.