Σημαντικές εξελίξεις στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας

Μία νέα πειραματική γονιδιακή θεραπεία, με εφάπαξ δόση, μείωσε ή εξαφάνισε την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος σε ασθενείς με σοβαρή β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία)!

Η θεραπεία δοκιμάσθηκε από ερευνητική ομάδα από το Πανεπιστήμιο Χάρβαρντ και το νοσοκομείο Brigham & Women's της Βοστώνης και αποδείχθηκε ασφαλής και αποτελεσματική.

Συνίσταται στην εισαγωγή νέων γενετικών οδηγιών στα βλαστοκύτταρα του ασθενούς (με «όχημα» έναν αβλαβή ιό), οι οποίες αποκαθιστούν την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης. Στη συνέχεια, τα υγιή πια αυτά βλαστικά κύτταρα επανεισάγονται στο αίμα του ασθενούς, μειώνοντας ή και εξαφανίζοντας την ανάγκη για μεταγγίσεις.

Από τους 22 ασθενείς με σοβαρή μορφή της νόσου, στους εννέα η θεραπεία μείωσε κατά 73% την ανάγκη των μεταγγίσεων, ενώ τρεις ασθενείς στη συνέχεια τις σταμάτησαν τελείως.

Από τους 13 ασθενείς με την πιο ήπια μορφή της πάθησης, οι 12 δεν χρειάζονταν πια καθόλου μεταγγίσεις αίματος.

Πέρα από την αποτελεσματικότητα, επίσης σημαντικό είναι ότι δεν διαπιστώθηκαν ανησυχητικές παρενέργειες από τη θεραπεία, πέρα από αυτές που συνήθως εκδηλώνονται σε όσους κάνουν μεταμόσχευση των δικών τους βλαστοκυττάρων.

Μετά από αυτά τα θετικά αποτελέσματα, σύντομα θα αρχίσουν δύο τελικές κλινικές δοκιμές φάσης 3. Την πατέντα για τη νέα θεραπεία με την ονομασία LentiGlobin BB305 κατέχει η εταιρεία Bluebird Bio.

Η έρευνα δημοσιεύτηκε στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό "The New England Journal of Medicine".

ΑΠΕ-ΜΠΕ