Ρεκόρ εγκρίσεων το 2014 σε νέα φάρμακα για σπάνιες ασθένειες

Σε νέο ρεκόρ εγκρίσεων, στην κατηγορία των ορφανών φαρμάκων, προχώρησε το 2014 ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ), δίνοντας «πράσινο φως» συνολικά σε 82 νέα φάρμακα, εκ των οποίων τα 17 αφορούν ασθενείς με ελάχιστες έως καμία θεραπευτική επιλογή.

Σύμφωνα με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, στη διάρκεια του 2013 ο αριθμός των συγκεκριμένων φαρμάκων ανέρχονταν σε 81, ενώ το 2012 μόλις 57 έλαβαν σχετικής εγκρίσεως. Μεταξύ άλλων, τη χρονιά που μας πέρασε, έγκριση έλαβε το πρώτο φάρμακο Duchenne (Translarna) για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας, καθώς και η πρώτη θεραπεία για την ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία, μια σπάνια γενετική ασθένεια η οποία έχει ως αποτέλεσμα τη μη ανεκτικότητα στο φως (Scenesse).

Το 2014 υπήρξε «καινοτόμο» για τον κόσμο των φαρμάκων, καθώς έλαβε την πρώτη παγκόσμια σύσταση για θεραπεία βασιζόμενη στα βλαστικά κύτταρα. Το ορφανό φάρμακο (Holoclar) αποτελεί μια νέα θεραπεία της ανεπάρκειας των επιχείλιων βλαστικών κυττάρων (LSCD), μια σπάνια πάθηση των ματιών που μπορεί να οδηγήσει σε τύφλωση. Οκτώ νέα φάρμακα για τον καρκίνο έλαβαν άδεια κυκλοφορίας το 2014, τα οποία στοχεύουν σε σπάνιες μορφές καρκίνου, που μέχρι σήμερα είναι δύσκολο να θεραπευτούν. Παράλληλα, μια στοχευμένη θεραπεία για ασθενείς με μελάνωμα, των οποίων ο καρκίνος έχει μια συγκεκριμένη μετάλλαξη, έλαβε σχετική έγκριση το 2014 (Mekinist).

Συνολικά, ο αριθμός των φαρμάκων που περιέχουν νέες δραστικές ουσίες, συνεχίζει να αυξάνεται. Ωστόσο, όπως επισημαίνει το Reuters, πολλές ασφαλιστικές εταιρείες δεν είναι ιδιαίτερα ενθουσιασμένες σχετικά με τις εγκρίσεις αυτές, καθώς πολλά φάρμακα και θεραπείες για τον καρκίνο ή για σπάνιες ασθένειες έχουν υψηλό κόστος.

Πηγή