Novartis: Έγκριση από την Ε.Ε. για το iptacopan

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το iptacopan ως την 1η από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ). 

Το iptacopan έλαβε έγκριση για τους ασθενείς που παρουσιάζουν αιμολυτική αναιμία, ανεξαρτήτως αν έχουν λάβει ή όχι προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς συμπληρώματος. 

Η έγκριση χορηγήθηκε μετά από θετική γνωμοδότηση του ΕΜΑ τον Μάρτιο, με βάση ισχυρά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ APPLY-PNH. Η μελέτη κατέδειξε υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης (Hb) επί απουσίας μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων και στο ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων έναντι των ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία στο σκέλος ελέγχου. Επίσης οι ασθενείς ανέφεραν βελτίωση στην κόπωση. Η θετική γνωμοδότηση ενισχύθηκε επίσης από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος.