Νέα γονιδιακή θεραπεία για το διάχυτο λέμφωμα ενέκρινε o FDA

Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια νέα καινοτόμα γονιδιακή θεραπεία για το διάχυτο λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων, η οποία απευθύνεται σε ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν ανταποκριθεί σε προηγούμενες θεραπείες ή έχουν υποτροπιάσει μετά από τουλάχιστον δύο άλλα είδη θεραπείας.

Πρόκειται για το Yescarta (axicabtagene ciloleucel), τη δεύτερη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον FDA για μη-Hodgkin λέμφωμα (NHL), αιματολογικό καρκίνο που ξεκινάει από κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος και μπορεί να έχει επιθετική μορφή.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση του FDA, κάθε δόση του φαρμάκου αποτελεί μια εξατομικευμένη θεραπεία που δημιουργείται από το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς για να καταπολεμήσει το λέμφωμα:

Τα Τ-κύτταρα του ασθενούς (ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων) συλλέγονται και τροποποιούνται γενετικά, ώστε να περιλαμβάνουν ένα νέο γονίδιο που στοχεύει και καταστρέφει τα κύτταρα του λεμφώματος. Μόλις τροποποιηθούν τα κύτταρα, εγχέονται πίσω στον ασθενή.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας μελετήθηκαν σε πολυκεντρική κλινική δοκιμή με περισσότερους από 100 ενήλικες με ανθεκτικό ή υποτροπιάζον λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων. Ο πλήρης ρυθμός ύφεσης μετά τη θεραπεία ήταν 51%.

Η θεραπεία μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, όπως σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης (CRS), νευρολογική τοξικότητα, σοβαρές λοιμώξεις, χαμηλά επίπεδα αιμοσφαιρίων και εξασθένηση του ανοσοποιητικού συστήματος.

Ο FDA χαρακτήρισε το Yescarta καινοτόμο και ορφανό φάρμακο, το οποίο -λόγω της πιθανότητας εκδήλωσης CRS- θα χορηγείται μόνο σε εξειδικευμένα κέντρα.