Νέα θεραπευτική επιλογή για την επιληψία

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τα διασπειρόμενα δισκία everolimus ως επικουρική θεραπεία για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω, των οποίων η ανθεκτική στη θεραπεία εστιακή επιληψία, με ή χωρίς δευτεροπαθή γενίκευση, συνδέεται με το σύνδρομο οζώδους σκλήρυνσης (ΣΟΣ).

Πρόκειται για την πρώτη εγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή στο σύνολο των 28 κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης (Ε.Ε.), μαζί με την Ισλανδία και τη Νορβηγία, για την συγκεκριμένη κατάσταση.

Η έγκριση καλύπτει το κενό που υπήρχε έως σήμερα, καθώς ποσοστό μέχρι και 60% των ασθενών με ΣΟΣ, που παρουσιάζουν επιληπτικές κρίσεις, εμφανίζουν σταδιακά απώλεια ανταπόκρισης στις διαθέσιμες αντιεπιληπτικές θεραπείες.

Η έγκριση του everolimus από την Ε.Ε. βασίστηκε σε δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από μια βασική Μελέτη Φάσης ΙΙΙ (EXIST-3), η οποία έδειξε ότι όταν χρησιμοποιείται ως επικουρική θεραπεία, το everolimus μειώνει σημαντικά τη συχνότητα των κρίσεων της ανθεκτικής στη θεραπεία εστιακής επιληψίας που συσχετίζεται με το ΣΟΣ, σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο. Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια έκθεσης αξιολογήθηκαν σε δύο συγκεντρώσεις everolimus, 3-7ng/mL (χαμηλή έκθεση) και 9-15ng/mL (υψηλή έκθεση). Σε όλους τους ασθενείς της μελέτης, χορηγούνταν παράλληλα ένα ως τρία αντιεπιληπτικά φάρμακα (ΑΕΦ) κατά τη διάρκεια της βασικής φάσης των 18 εβδομάδων.

Οι συνηθέστερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν κατά την κύρια φάση της μελέτης σε συχνότητες ≥ 15% περιλάμβαναν τη στοματίτιδα, τη διάρροια, τη ρινοφαρυγγίτιδα, τις λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού και την πυρεξία.

Η έγκριση αυτή αποτελεί την τρίτη κατά σειρά σχετιζόμενη με το ΣΟΣ ένδειξη του everolimus στην Ευρωπαϊκή Ένωση, καθώς έχει επίσης εγκριθεί για την αντιμετώπιση του υποεπενδυματικού γιγαντοκυτταρικού αστροκυττώματος (SEGA) και των νεφρικών αγγειομυολιπωμάτων.

Σχετικά με το σύνδρομο οζώδους σκλήρυνσης

Το σύνδρομο οζώδους σκλήρυνσης (ΣΟΣ) μπορεί να προκαλέσει τον σχηματισμό καλοήθων όγκων σε ζωτικά όργανα όπως ο εγκέφαλος, οι νεφροί, η καρδιά, οι πνεύμονες και το δέρμα, καθώς επίσης και επακόλουθες διαταραχές όπως επιληψία, αυτισμό, γνωσιακή βλάβη, προβλήματα συμπεριφοράς και ψυχιατρικές διαταραχές.