Μείωση της χοληστερόλης χωρίς παρενέργειες

Ένα νέο φάρμακο για τη μείωση της υψηλής χοληστερόλης βρίσκεται σε φάση δοκιμών σε ανθρώπους, τα αποτελέσματα των οποίων ανοίγουν το δρόμο για μια εναλλακτική λύση για τις στατίνες, ιδίως για όσους ασθενείς παρουσιάζουν ανθεκτικότητα σε αυτές.

Ομάδα επιστημόνων από τη Βρετανία και τις ΗΠΑ, με επικεφαλής τον Κέβιν Φιτζέραλντ της αμερικανικής φαρμακευτικής εταιρείας Alnylam Pharmaceuticals, διεξήγαγε κλινική δοκιμή σε 32 εθελοντές ηλικίας 18 ως 65 ετών.

Μετά τη θεραπεία τα επίπεδα της «κακής» χοληστερόλης (LDL) των ασθενών έπεσαν σημαντικά, έως 57%. Η μείωση της χοληστερόλης ήταν κατά μέσο όρο 40% μεγαλύτερη από εκείνη που επιτεύχθηκε μέσω της χορήγησης εικονικού φαρμάκου (placebo). Συγκριτικά, οι στατίνες, το κυριότερο φαρμακευτικό όπλο κατά της υψηλής χοληστερόλης, επιφέρουν μείωση 36% έως 53% στα επίπεδα της LDL χοληστερόλης.

Το υπό δοκιμή φάρμακο προς το παρόν εισάγεται ενδοφλέβια και έχει προκαλέσει ήπιες ως μέτριες παρενέργειες στην πλειονότητα των ασθενών. Δεν κατεγράφησαν σημαντικές επιπτώσεις στο ήπαρ ούτε φλεγμονές.

Το φάρμακο –με την κωδική ονομασία ALN-PCS– βασίζεται στην παρέμβαση RNA (RNA interference). Μικρά τμήματα RNA χρησιμοποιούνται ώστε να αποσιωπήσουν ένα συγκεκριμένο γονίδιο που ρυθμίζει την παραγωγή μιας πρωτεΐνης, η οποία μειώνει την ικανότητα του οργανισμού να απομακρύνει με φυσικό τρόπο την «κακή» χοληστερόλη.

Σύμφωνα με τον δρα Φιτζέραλντ, περίπου ένας στους πέντε ανθρώπους εμφανίζει σήμερα ανθεκτικότητα στις στατίνες, οπότε ειδικά για αυτούς τους ασθενείς το νέο φάρμακο εκτιμάται ότι θα είναι ιδιαίτερα χρήσιμο. Προσέθεσε επίσης ότι θα μπορούσε να χορηγείται σε συνδυασμό με τις στατίνες και στους υπόλοιπους ασθενείς με υψηλή χοληστερόλη. Προηγουμένως, όμως, είναι απαραίτητο να ελεγχθεί σε μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές.

Τα αποτελέσματα των δοκιμών δημοσιεύονται στην επιθεώρηση «The Lancet».

Παράλληλα, η γαλλική φαρμακευτική εταιρεία Sanofi αναπτύσσει ήδη ένα παρεμφερές φάρμακο που χρησιμοποιεί αντισώματα (και όχι μόρια RNA) για να μπλοκάρει την ίδια πρωτεΐνη. Τα αποτελέσματα των σχετικών κλινικών δοκιμών αναμένονται σύντομα.