ΗΠΑ: Νέο φάρμακο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο

Ο Οργανισμός Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ανακοινώνει ότι έδωσε άδεια κυκλοφορίας στη φαρμακευτική ουσία L-glutamine που ενδείκνυται για τη μείωση των επιπλοκών της δρεπανοκυτταρικής νόσου.

Η νόσος είναι μια κληρονομούμενη διαταραχή, κατά την οποία μεγάλο ποσοστό των ερυθρών αιμοσφαιρίων στο αίμα δεν έχουν φυσιολογικό ωοειδές σχήμα, αλλά σχήμα δρεπάνων, επειδή ο οργανισμός τους παράγει παθολογική αιμοσφαιρίνη. Αυτό προκαλεί περιορισμό του οξυγόνου και των θρεπτικών συστατικών στα όργανα και στους ιστούς του σώματος, καθώς και αποφράξεις στα αγγεία, με συνέπεια έντονους πόνους και βλάβες στα όργανα.

Πρόκειται για το πρώτο νέο φάρμακο αντιμετώπισης της νόσου εδώ και 20 χρόνια και για τη δεύτερη θεραπευτική επιλογή των εν λόγω ασθενών. Θα διατίθεται σε μορφή σκόνης και προορίζεται για λήψη από του στόματος.

Η έγκριση της L-glutamine βασίσθηκε σε κλινική μελέτη που διεξήχθη σε ασθενείς ηλικίας 5-58 ετών, οι οποίοι είχαν δύο ή περισσότερες κρίσεις πόνου κατά τη διάρκεια ενός έτους πριν από τη συμμετοχή τους στη μελέτη.

Στη διάρκεια των 48 εβδομάδων, που διήρκεσε η μελέτη, όσοι έλαβαν L-glutamine χρειάσθηκαν 25% λιγότερες μεταφορές στο νοσοκομείο λόγω πόνου και 33% λιγότερες νοσηλείες εξαιτίας των κρίσεων. Επιπλέον, χρειάσθηκαν λιγότερες ημέρες νοσηλείας (6,5 έναντι 11 κατά μέσον όρο), ενώ είχαν σημαντικά χαμηλότερο κίνδυνο εκδήλωσης θωρακικού συνδρόμου (8,6% έναντι 23,1%). Το θωρακικό σύνδρομο είναι μια απειλητική για τη ζωή επιπλοκή της δρεπανοκυτταρικής νόσου, η οποία χαρακτηρίζεται από έντονο πόνο στο στήθος εξαιτίας του εγκλωβισμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων στους πνεύμονες.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν δυσκοιλιότητα, ναυτία, πονοκέφαλος, βήχας και πόνος στην κοιλιά, στα άκρα, στη μέση και στο στήθος, σύμφωνα με τον FDA.