FDA: Έδωσε έγκριση στο 1ο φάρμακο που καθυστερεί την εμφάνιση σακχαρώδη διαβήτη τύπου 1

Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το φαρμακευτικό παράγοντα teplizumab για την καθυστέρηση εμφάνισης σακχαρώδη διαβήτη τύπου 1 σε ενήλικες και παιδιά άνω των 8 ετών που είναι υψηλού κινδύνου την εμφάνιση της νόσου. Υψηλού κινδύνου σημαίνει ότι έχουν τουλάχιστον 2 θετικά αυτοαντισώματα σχετιζόμενα με ΣΔ1 και ήπια υπεργλυκαιμία, αλλά χωρίς ανάγκη για ινσουλινοθεραπεία (σχετικά επιστημονικά δεδομένα εδώ.

Το teplizumab δρα στο ανοσοποιητικό σύστημα και καθυστερεί την εξέλιξη του ΣΔ1. Συγκεκριμένα, μπορεί να απενεργοποιήσει τα κύτταρα εκείνα του ανοσοποιητικού που επιτίθενται στα β παγκρεατικά κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη, ενώ αυξάνει την αναλογία των κυττάρων που βοηθούν στον μετριασμό της ανοσολογικής απόκρισης.

Το teplizumab χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα για 14 συνεχόμενες ημέρες. 

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του teplizumab αξιολογήθηκαν σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή με 76 ασθενείς υψηλού κινδύνου για ΣΔ1. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του teplizumab περιλαμβάνουν μειωμένα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων, εξάνθημα και κεφαλαλγίες. Η έγκριση χρήσης του teplizumab συνοδεύεται από προειδοποιήσεις και προφυλάξεις σχετικά με λοιμώξεις, κίνδυνο αντιδράσεων υπερευαισθησίας και την ανάγκη χορήγησης όλων των απαραίτητων εμβολιασμών πριν από την έναρξη της θεραπείας.