EMEA: έγκριση 8 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) γνωμοδότησε θετικά για 8 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 9-10 Σεπτεμβρίου 2008.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

(R)-3-(4-(7H-pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-yl)-1H-pyrazol-1-yl)-3-cyclopentylpropanenitrile
Phosphate της Incyte Corporation Ltd, για τη θεραπεία της χρόνιας ιδιοπαθούς μυελοΐνωσης.

Adeno-associated viral vector containing the human alpha-sarcoglycan gene της Généthon, για τη θεραπεία της α-σαρκογλυκανοπάθειας.

Autologous urothelial and smooth muscle cells της Choice Pharma Limited, για τη θεραπεία τραυματισμών του νωτιαίου μυελού.

Carglumic acid της Orphan Europe SARL, για τη θεραπεία α) της προπιονικής οξυαιμίας, β) της ισοβαλερικής οξυαιμίας και γ) της μεθυλμαλονικής οξυαιμίας.

Cysteamine hydrochloride της Orphan Europe SARL, για τη θεραπεία της κυστίνωσης.

Ex vivo expanded autologous human corneal epithelium containing stem cells της Chiesi Farmaceutici S.P.A., για τη θεραπεία βλαβών του κερατοειδούς που σχετίζονται με ανεπάρκεια βλαστικών κυττάρων κερατοειδούς, εξαιτίας οπτικών εγκαυμάτων.

Filgrastim της Sygnis Bioscience GmbH & Co.KG, για τη θεραπεία τραυματισμών του νωτιαίου μυελού.

Ofatumumab της Glaxo Group Limited, για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Recombinant human heparan-N-sulfatase της Shire Pharmaceutical Development Limited, για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίδωσης III, τύπου Α (Σύνδρομο Sanfilippo A).

Η απόφαση της COMP παραπέμφθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.