EMA: Έγκριση 13 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 13 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 6-8 Ιουλίου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Eflornithine της Cancer Prevention Pharma Ltd, για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος.

Genetically modified Lactococcus lactis bacteria containing the human trefoil factor 1 gene της ActoGeniX N.V., για την πρόληψη της στοματικής βλεννογονίτιδας σε ασθενείς με καρκίνο της κεφαλής και του λαιμού που υποβάλλονται σε ακτινοθεραπεία.

Heterologous human adult liver-derived stem cells της Fresenius Medical Care Deutschland GmbH, για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της τρανσκαρβαμυλάσης της ορνιθίνης.

Macitentan της Actelion Registration Limited, για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης.

NH2-Cys-Ser-Ser-Val-Thr-Ala-Trp-Thr-Thr-Gly-Cys-Gly-CONH2 της PHARMAXON, για τη θεραπεία τραυματικής βλάβης του νωτιαίου μυελού.

2,2'-{2-[(1R)-1-({[(2,5-dichlorobenzoyl)amino]acetyl}amino)-3-methylbutyl]-5-oxo-1,3,2-dioxaborolane-4,4-diyl}diacetic acid της Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd, για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

20-pentaerythritol poly (oxy-1,2-ethanediyl)-carboxymethyl-glycinate-7-ethyl-10-hydroxycamptothecine 10-[1,4'-bipiperidine]-1'-carboxylate της Nektar Therapeutics UK Ltd, για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.

Dinaciclib της Merck Sharp & Dohme Limited, για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Kifunensine της Généthon, για τη θεραπεία της σαρκογλυκανοπάθειας των τύπων α, β, γ και δ.

Recombinant human galactocerebrosidase της ACE Biosciences A/S, για τη θεραπεία της λευκοδυστροφίας σφαιροειδών κυττάρων (νόσος Krabbe).

Reparixin της Dompé S.p.A., για την πρόληψη της απόρριψης μοσχεύματος σε ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση παγκρεατικών νησίδων.

Resminostat της 4SC AG, για τη θεραπεία του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος.

Smilagenin της Phytopharm plc, για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».