Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Υγεία & Επιστήμη

τελευταία νέα

Η Sanofi διορίζει νέους επικεφαλής σε σημαντικές θέσεις
Το Τμήμα Consumer Healthcare αναλαμβάνει η Julie Van Ongevalle
ΦΑΡΜΑΣΕΡΒ-ΛΙΛΛΥ: Στη μάχη για την έρευνα και ανάπτυξη θεραπειών κατά της COVID-19
Ξεκινάει η πρώτη κλινική μελέτη παγκοσμίως για δυνητική θεραπεία αντισωμάτων
Ξεκίνησαν οι ανακλήσεις μετφορμίνης στις ΗΠΑ εξαιτίας NDMA
Το φάρμακο χορηγείται για τον έλεγχο του σακχάρου


ΑveXis: Πήρε έγκριση για τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία

8/4/2020 4:44:25 μμ
Αφορά τα νεογνά και τα μικρά παιδιά
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.


Η SΜΑ, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.


Η φαρμακευτική ουσία χορηγείται εφάπαξ και σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Ξεκινάει η πρώτη κλινική μελέτη παγκοσμίως για δυνητική θεραπεία αντισωμάτων
Για την ανακούφιση των βρεφικών κολικών & την υγεία του γαστρεντερικού






Σχετικά άρθρα

Χορήγηση πλάσματος ιαθέντων από τη νόσο COVID-19
Πολύ θετικά τα πρώτα αποτελέσματα
Τεστ αντισωμάτων για τη νόσο Covid-19
Σημαντικές οδηγίες για τη σωστή εκτίμηση των αποτελεσμάτων τους
Επικαιροποιούνται οι συστάσεις εμβολιασμού για παιδιά και ενήλικες
Για την περίοδο της πανδημίας SARS-CoV-2
Ο κόσμος δεν αντέχει άλλη εξαπάτηση από τα ψέματα της καπνοβιομηχανίας
Το μήνυμα των ειδικών για την Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καπνίσματος