Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Υγεία & Επιστήμη

τελευταία νέα

Φ.Σ. Κιλκίς: Απειλεί με αναστολή της επί πιστώσει χορήγησης ιατροτεχνολογικών προϊόντων
Στην περίπτωση που τα φαρμακεία κληθούν να καταβάλλουν clawback
Νέα ΚΥΑ αφήνει «παράθυρο» για self tests από τα σούπερ μάρκετ
Τη στιγμή που έχει προγραμματιστεί συνάντηση Κοντοζαμάνη - Βαλτά

ΑveXis: Πήρε έγκριση για τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία

8/4/2020 4:44:25 μμ
Αφορά τα νεογνά και τα μικρά παιδιά
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.


Η SΜΑ, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.


Η φαρμακευτική ουσία χορηγείται εφάπαξ και σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Το aducanumab της Biogen δρα ενάντια στην παθοφυσιολογία της νόσου
Αναμένεται η κίνηση στα φαρμακεία να είναι αυξημένη






Σχετικά άρθρα

HealthIT Conference 2021: Η Πληροφορική Υγείας σε περίοδο Covid-19
Στις 15 & 16 Ιουνίου από το Netweek και το Health Daily της Boussias
ΗΠΑ: Ήρθε η πρώτη θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ μετά από 18 χρόνια
Το aducanumab της Biogen δρα ενάντια στην παθοφυσιολογία της νόσου
Aντιπυρετικά και ΜΣΑΦ συνιστώνται για την αντιμετώπιση των ήπιων ανεπιθύμητων ενεργειών του εμβολίου COVID-19
Στάθης Σκληρός, Γενικός Ιατρός, Διευθυντής Κ.Υ. Νεμέας, Πρόεδρος Ελληνικής Εταιρείας Έρευνας και Εκπαίδευσης στην ΠΦΥ
Bayer Ελλάς: Νέα δεδομένα για το συνδυασμό ριβαροξαμπάνης και ασπιρίνης
Μείωσε σημαντικά τα συνολικά ισχαιμικά επεισόδια σε ασθενείς με περιφερική αρτηριακή νόσο