Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Πολιτική φαρμάκου

τελευταία νέα


AveXis: Έλαβε έγκριση, υπό όρους από την ΕΕ, για τη θεραπεία της σε βρέφη με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

26/5/2020 4:02:29 μμ
Με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


Η AveXis του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε υπό όρους έγκριση για την onasemnogene abeparvovec-xioi, τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ). Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.


Στην Ευρώπη, κάθε χρόνο, γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SMA, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη του λειτουργικού γονιδίου SMN1, και η οποία έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες. Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί.


Χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου.


Σύμφωνα με τον Dave Lennon, πρόεδρο της AveXis έχει υπάρξει συνάντηση με περισσότερους από 100 ενδιαφερόμενους οργανισμούς στην Ευρώπη για να συζητηθεί το πρόγραμμα πρόσβασης στη θεραπεία «Από την Πρώτη Ημέρα».

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Οι συνολικές καθαρές πωλήσεις σημείωσαν άνοδο κατά 30% το 2023
Τα ιατρεία αδυνατούν να αντιμετωπίσουν τις τρέχουσες υποχρεώσεις τους, υποστηρίζουν






Σχετικά άρθρα

Εξώδικό των Ακτινολόγων προς τον ΕΟΠΥΥ
Για τη συνταγογράφηση των σκιαγραφικών
Stop σε clawback και rebate ζητούν οι εργαστηριακοί γιατροί
Τα ιατρεία αδυνατούν να αντιμετωπίσουν τις τρέχουσες υποχρεώσεις τους, υποστηρίζουν
Τα γενόσημα συγκρατούν τη φαρμακευτική δαπάνη σε όλη την Ευρώπη
Σύμφωνα με τον Γενικό Διευθυντή της Medicines for Europe, A. van der Hoven