Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Πολιτική φαρμάκου

AveXis: Έλαβε έγκριση, υπό όρους από την ΕΕ, για τη θεραπεία της σε βρέφη με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

26/5/2020 4:02:29 μμ
Με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


Η AveXis του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε υπό όρους έγκριση για την onasemnogene abeparvovec-xioi, τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ). Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.


Στην Ευρώπη, κάθε χρόνο, γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SMA, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη του λειτουργικού γονιδίου SMN1, και η οποία έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες. Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί.


Χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου.


Σύμφωνα με τον Dave Lennon, πρόεδρο της AveXis έχει υπάρξει συνάντηση με περισσότερους από 100 ενδιαφερόμενους οργανισμούς στην Ευρώπη για να συζητηθεί το πρόγραμμα πρόσβασης στη θεραπεία «Από την Πρώτη Ημέρα».

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Ευρεία ένδειξη για όλες τις ηλικίες και όλα τα επίπεδα σοβαρότητας της νόσου






Σχετικά άρθρα

Με προβλήματα στα logistics οι κατ’οίκον παραδόσεις των ΦΥΚ
Δημιουργήθηκαν εξαιτίας της μεγάλης ζήτησης, είπε ο υπ. Υγείας
Κ. Παπαγιάννης: H ψηφιακή ωριμότητα το επόμενο βήμα στον μετασχηματισμό της υγείας
Ο Πρόεδρος & Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis για Ελλάδα, Κύπρο & Μάλτα στο 2ο SFEE Summit
ΠΕΦ: Το κενό της δημόσιας χρηματοδότησης στα φάρμακα φτάνει το 1,5 δισ. ευρώ
Στα ύψη και πάλι η υπερφορολόγηση της φαρμακοβιομηχανίας
Έρχεται νέο πρόγραμμα για την πρόληψη της νεφρικής δυσλειτουργίας
Ανακοίνωση από την Ειρήνη Αγαπηδάκη στο 2ο ΣΦΕΕ Summit