Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Πολιτική φαρμάκου

AveXis: Έλαβε έγκριση, υπό όρους από την ΕΕ, για τη θεραπεία της σε βρέφη με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

26/5/2020 4:02:29 μμ
Με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


Η AveXis του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε υπό όρους έγκριση για την onasemnogene abeparvovec-xioi, τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ). Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.


Στην Ευρώπη, κάθε χρόνο, γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SMA, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη του λειτουργικού γονιδίου SMN1, και η οποία έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες. Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί.


Χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου.


Σύμφωνα με τον Dave Lennon, πρόεδρο της AveXis έχει υπάρξει συνάντηση με περισσότερους από 100 ενδιαφερόμενους οργανισμούς στην Ευρώπη για να συζητηθεί το πρόγραμμα πρόσβασης στη θεραπεία «Από την Πρώτη Ημέρα».

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Η εταιρεία καθιερώνει την ετήσια Δωρεά Ν. Ρασσιάς
Μερίδιο της αγοράς διεκδικούν μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες






Σχετικά άρθρα

Υπ. Υγείας και ΠΟΥ/Ευρώπης εγκαινίασαν την έναρξη του προγράμματος «Health-IQ»
Αναμένεται να αλλάξει ριζικά τον τρόπο λειτουργίας υγειονομικής περίθαλψης στην Ελλάδα
Εθνική στρατηγική για τον καρκίνο
Η Ελλάδα κάνει το πρώτο βήμα με τη δημιουργία Εθνικού Μητρώου Νεοπλασιών
Ανοίγει ο διάλογος υπ. Υγείας - φαρμακοβιομηχανίας για το ύψος του clawback
Ο Α. Γεωργιάδης παραδέχτηκε κατά τη διάρκεια εκδήλωσης του ΣΦΕΕ ότι είναι υπερβολικό
«3ο Meet the Expert»: Μία ακόμα επιτυχημένη εκδήλωση από την ΕΛ.Ε.Μ.Α.
Με τη συμμετοχή του Προϊστάμενου Τμήματος Φαρμακοποιών ΕΟΠΥΥ, Παναγιώτη Πατεράκη