Θεραπεία του Αλτσχάιμερ με μία μόνο δόση;

'Aλλο ένα πειραματικό φάρμακο με εξαιρετικά αποτελέσματα στις κλινικές του δοκιμές δίνει ελπίδες για τη διαχείριση της νόσου Αλτσχάιμερ, αυτής της ανίατης νευροεκφυλιστικής νόσου.

Το verubecestat, που παρουσιάστηκε στο ιατρικό περιοδικό "ScienceTranslational Medicine" από Αμερικανούς επιστήμονες με επικεφαλής τον Μάθιου Κένεντι του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου του Κολοράντο-Ντάνβερ, μπλοκάρει ένα ένζυμο-στόχο (BACE1), μειώνοντας δραστικά και με ασφάλεια τις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης β-αμυλοειδούς.

Το verubecestat, σε μορφή χαπιού, που παράγεται από τη φαρμακευτική εταιρεία Merck, δοκιμάσθηκε σε 32 ασθενείς με ήπιο έως μέτριο Αλτσχάιμερ, στο πλαίσιο της αρχικής κλινικής δοκιμής (φάσης 1). Αντίθετα με άλλους αναστολείς του ίδιου ενζύμου, που προκαλούν σοβαρές παρενέργειες, το νέο φάρμακο αποδεικνύεται ασφαλές.
Ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη πιο προχωρημένες κλινικές δοκιμές (έως φάσης 3), που θα μελετήσουν την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε βάθος χρόνου. Επιπλέον, θα φανεί πλέον πιο καθαρά κατά πόσο όντως οι εν λόγω πλάκες του β-αμυλοειδούς αποτελούν την αιτία της νόσου ή απλώς ένα ακόμη σύμπτωμά της (επ? αυτού δεν υπάρχει ακόμη επιστημονική ομοφωνία).

Το β-αμυλοειδές είναι ένα κολλώδες πεπτίδιο, που συσσωρεύεται σε πλάκες και φαίνεται να καταστρέφει τα εγκεφαλικά κύτταρα των ασθενών. Το ένζυμο BACE1 παίζει ρόλο-κλειδί στην παραγωγή του β-αμυλοειδούς, συνεπώς το «μπλοκάρισμά» του θεωρείται μια πολλά υποσχόμενη λύση για το καθάρισμα του εγκεφάλου από τις τοξικές πλάκες.

Το ζητούμενο είναι όμως να αποφευχθεί η χρήση μιας ουσίας που θα είναι τοξική και θα δημιουργήσει βλάβες στο ήπαρ ή στα μάτια, καθώς και επιδείνωση του νευροεκφυλισμού, όπως έχουν δείξει άλλες ουσίες που δοκιμάσθηκαν στο παρελθόν κατά του εν λόγω ενζύμου.

Το verubecestat φαίνεται να αποφεύγει αυτούς τους κινδύνους και να είναι καλά ανεκτό από τους ασθενείς. Μια μόνο δόση είναι αρκετή για να μειώσει αισθητά τα επίπεδα του β-αμυλοειδούς στο αίμα τόσο σε πειραματόζωα όσο και σε ασθενείς.

Η Merck ήδη «τρέχει» δύο κλινικές δοκιμές με συνολικά 3.500 ασθενείς που πάσχουν από ήπιο (αρχικού σταδίου) έως μέτριο Αλτσχάιμερ και τα πρώτα αποτελέσματα αναμένονται τον Ιούλιο του 2017.

Παράλληλα, ένα ανταγωνιστικό φάρμακο αντισωμάτων της εταιρείας Biogen επίσης στοχεύει στις πλάκες του αμυλοειδούς και εμφάνισε ελπιδοφόρα αποτελέσματα φέτος τον Αύγουστο. Μετά από αυτές τις εξελίξεις, οι επιστήμονες αισιοδοξούν ότι θα είναι θέμα χρόνου να υπάρξουν νέες καλύτερες θεραπείες για την ανίατη έως σήμερα νόσο.