EMEA: έγκριση 6 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) γνωμοδότησε θετικά για 6 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 7 Ιανουαρίου 2009.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

(6R)-4, 5, 6, 7-tetrahydro-N6-propyl-2, 6-benzothiazolediamine dihydrochloride Monohydrate της Knopp Neurosciences Sub Ltd, για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης.

2,2-dimethylbutyric acid, sodium salt της Isabelle Ramírez, για τη θεραπεία της ενδιάμεσης και της μείζονος θαλασσαιμίας τύπου β.

Allogeneic ex vivo expanded umbilical cord blood cells της Teva Pharma GmbH, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας και της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας.

Mifepristone της Exelgyn, για τη θεραπεία της υπερκορτιζολαιμίας (Σύνδρομο Cushing) ενδογενούς προέλευσης.

N-terminal hexaglutamine-tagged recombinant human N-acetylgalactosamine-6-sulfate Sulfatase του Dr Arndt Rolfs, για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίδωσης τύπου IVA (Σύνδρομο Morquio A).

Tobramycin (εισπνεόμενης χρήσης) της PARI Pharma GmbH, για τη θεραπεία της πνευμονικής λοίμωξης με Pseudomonas aeruginosa, σε ασθενείς με κυστική ίνωση.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.