EMA: Έγκριση 7 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 7 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 6-7 Δεκεμβρίου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

(1S,3S)-3-amino-4-(difluoromethylene) cyclopentanecarboxylic acid hydrochloride της Catalent Pharma Solutions Limited, για τη θεραπεία του συνδρόμου West.

Nimorazole maleate της Conventia Medical LLP, για τη θεραπεία του ακανθοκυτταρικού καρκινώματος της κεφαλής και του τραχήλου, σε ασθενείς που υποβάλλονται σε ακτινοθεραπεία.

S[+] apomorphine του University of Sheffield, για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης.

Sodium phenylbutyrate της Lucane Pharma SAS, για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της συνθετάσης 1 του φωσφορικού καρβαμοϋλίου, τη θεραπεία της ανεπάρκειας της τρανσκαρβαμυλάσης της ορνιθίνης και τη θεραπεία της κιτρουλιναιμίας τύπου 1.

Autologous haematopoietic cells genetically modified with a lentiviral vector containing the human gp91(phox) gene της Généthon, για τη θεραπεία της χρόνιας κοκκιωματιώδους νόσου που σχετίζεται με το χρωμόσωμα Χ.

Doxycycline hyclate του Giampaolo Merlini, για τη θεραπεία της οικογενούς αμυλοειδούς πολυνευροπάθειας.

Human monoclonal antibody against Fas ligand της PinCell s.r.l., για τη θεραπεία της πέμφιγας.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».