Το φάρμακο στην Ελλάδα

24 | ΤΟ ΦΑΡΜΑΚΟ ΣΤΗΝ ΕΛΛΑΔΑ SPECIAL REPORT | ΕΠΕΝΔΥΣΕΙΣ ⊲ το fruquintinib της Takeda για τη θεραπεία ενήλικων ατόμων με ανθεκτικό μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου, ⊲ το retifanlimab της Incyte για τη θεραπεία ενήλικων ατόμων με μεταστατικό ή υποτροπιάζον, τοπικά προχωρημένο καρκίνωμα των κυττάρων Merkell, και ⊲ το toripalimab-tpzi της Coherus BioSciences για τη συνδυαστική θεραπεία ενήλικων ατόμων με μεταστατικό ή υποτροπιάζον, τοπικά προχωρημένο ρινοφαρυγγικό καρκίνωμα. Φάρμακα για σοβαρές αιματολογικές παθήσεις Δύο καινοτόμα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, το crovalimab της αμερικανικής εταιρείας Genentech (μέλος του ομίλου της Roche) και το danicopan της βρετανο-σουηδικής AstraZeneca, ενδέχεται να κυκλοφορήσουν στην Ευρώπη και στις ΗΠΑ το 2024 για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαι- ρινουρίας. Αυτή είναι μια σπάνια και σοβαρή διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από την καταστροφή των ερυ- θρών αιμοσφαιρίων μέσα στα αιμοφόρα αγγεία (ενδαγγειακή αιμόλυση) και από την ενεργοποίηση των λευκών αιμοσφαιρί- ων και αιμοπεταλίων με πιθανή την επακόλουθη θρόμβωση, οδηγώντας σε βλάβη των οργάνων και δυνητικά σε πρόωρο θάνατο. Το πειραματικό φάρμακο crovalimab δρα ως ένας αναστολέας του πρωτεϊνικού παράγοντα C5 (συστατικό του μηχανισμού ανοσοαπόκρισης), με τα κλινικά δεδομένα να δεί- χνουν ότι η υποδόρια χορήγησή του μία φορά μηνιαίως ήταν αποτελεσματική στον έλεγχο της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας. Σε περίπτωση έγκρισής του, το crovalimab θα είναι η πρώτη μηνιαία υποδόρια θεραπεία για τη συγκε- κριμένη νόσο, με εφικτή την αυτο-χορήγηση του φαρμάκου από τα πάσχοντα άτομα ακόμα και στο σπίτι. Από την άλλη, Καινοτόμα φάρμακα κατά του καρκίνου Το imetelstat της αμερικανικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Geron είναι ένα πρωτοποριακό φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικα άτομα με μυελοδυ- σπλαστικά σύνδρομα χαμηλού κινδύνου. Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα είναι μια ομάδα καρκίνων, κατά την οποία οι ανώ- ριμες μορφές των αιμοσφαιρίων στον μυελό των οστών δεν ωριμάζουν, με αποτέλεσμα την ανεπαρκή παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και την ανάγκη για συχνές μεταγγίσεις αίματος. Το imetelstat στοχεύει επιλεκτικά και εμποδίζει τη δραστηριότητα του ενζύμου της τελομεράσης, αναστέλλοντας αποτελεσματικά τον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των κακοηθών βλαστικών και προγονικών κυττάρων, οδηγώντας τελικά στον θάνατο τους και στην τροποποίηση της νόσου. Η αποδοχή της αίτησης του imetelstat από τον FDA υπό καθεστώς fast-track (πρόγραμμα που διευκολύνει την κλινική ανάπτυξη νέων φαρμάκων) βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 IMerge, τα οποία κατέδειξαν σημαντική αύξηση στην ανεξαρτησία της μετάγγισης, βελτιωμένα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και παρατε- ταμένη μείωση της κόπωσης σε άτομα με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, με σταθερά ευρήματα ασφάλειας. Με τη συσσώρευση περαιτέρω δεδομένων αποτελεσματικότητας και ασφαλείας, το imetelstat ενδέχεται να εγκριθεί από τον EMA και τον FDA μέσα στο 2024. Άλλα αντικαρκινικά φάρμακα που έλαβαν ήδη την έγκριση του FDA την προηγούμενη χρονιά και τα οποία αναμένονται να κυκλοφορήσουν στην ευρωπαϊκή αγορά το 2024, περιλαμβάνουν: ⊲ το capivasertib της AstraZeneca για τη συνδυαστική θερα- πεία ενήλικων ατόμων με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του μαστού, Γράφημα 1. Οι θετικές γνωμοδοτήσεις των αδειών κυκλοφορίας νέων φαρμακευτικών προϊόντων του ΈΜΑ κατά τη δεκαετία 2014-2023. Μέσα σε κάθε στήλη, με αχνότερο χρώμα, σημειώνεται ο αριθμός των θετικών γνωμοδοτήσεων που αφορούν νέες δραστικές ουσίες. Θετικές γνωμοδοτήσεις Νέες δραστικές ουσίες 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 40 39 27 35 42 39 54 41 40 30 82 93 81 92 84 97 92 89 77 66