Φαρμακευτικός Κόσμος, Τεύχος #141

61 óõíÝíôåõîç εδώ μιλάμε για κάτι διαφορετικό: για να μπορέσει κάποιος άλλος να λάβει άδεια από τον ΕΜΑ να βγάλει στην αγορά ένα φάρμακο, π.χ. για την νόσο Gaucher ή για την Κυστική Ίνωση, θα πρέπει είτε να ανήκει σε διαφορε- τική θεραπευτική κατηγορία είτε να μπορέσει να αποδείξει ότι είναι πιο αποτελεσματικό – πράγμα καθόλου εύκολο. Πώς γίνεται η αλλαγή της ένδειξης των φαρμάκων για επιπλέον πα- θήσεις; Α.Α.: Δεν ισχύει τίποτα το διαφορετικό σε σχέση με όλα τα υπόλοιπα φάρ- μακα. Είναι θέμα της εταιρείας η οποία έχει δει ότι το φάρμακό της, με το συγκεκριμένο μηχανισμό δράσης που έχει, μπορεί να χρησιμοποιηθεί και για κάτι άλλο. Υπάρχουν φάρμακα τα οποία μπορεί να έχουν 2 ή και 3 ενδείξεις, όλες για Σπάνιες Παθήσεις. Αυτό στο οποίο υπάρχει μπέρδεμα είναι τα αντικαρκινικά, που κάποια μπορεί στην πράξη να μην είναι χαρακτηρισμένα ως Ορφανά. Σε τέτοιες λοιπόν περιπτώσεις, ένα φάρμακο έχει βγει στην αγορά με την 1η πιο « εύ- κολη » ένδειξη για την εταιρεία, έστω για να υπάρχει στην αγορά. Μετά, στην πράξη – χωρίς να το προωθεί η εταιρεία – οι γιατροί από μόνοι τους το δοκιμάζουν, καταλαβαίνουν ότι από τον τρόπο δράσης του μπορεί να κάνει και κάπου άλλου, και αρχίζουν να το χρησιμοποιούν και εκτός ενδεί- ξεων. Αλλά αυτό αφορά μόνο φωτεινές εξαιρέσεις. Για τις υπόλοιπες σπά- νιες παθήσεις αυτό γίνεται μόνο επίσημα, με κλινικές μελέτες και έχοντας πάρει την ένδειξη. Υπάρχει ερευνητικό ενδιαφέρον για τα ορφανά φάρμακα; Δ.Μπ.: Όταν μιλάμε για μια Σπάνια Πάθηση, πρέπει να σκεφτούμε ότι επί της ουσίας δεν υπάρχει ή δεν υπήρχε εμπορικό ενδιαφέρον από μια εται- ρεία να ασχοληθεί με μια τέτοια πάθηση. Γι’ αυτό λοιπόν οι Αμερικανοί, που πρωτοπορούν σ' αυτά τα πράγματα, ήδη από το 1983 είχαν δημιουρ- γήσει το Orphan Drug Act, που έδινε κίνητρα στις εταιρείες να ασχολη- θούν με τις Σπάνιες Παθήσεις, κι έτσι από το 1983 έως το 2010 περίπου είχαν εγκριθεί από τις ΗΠΑ 243 Ορφανά Φάρμακα. Στην Ευρώπη, δημιουργήσαμε το δικό μας πρότυπο στη βάση του αμερικα- νικού, το οποίο τέθηκε σε εφαρμογή το 2000. Στην πράξη, ποια ορφανά φάρμα- κα καλύπτονται από τον ΕΟΠΥΥ και ποιες παθήσεις αφορούν; Δ.Μπ.: Όλα τα Ορφανά Φάρμα- κα καλύπτονται από τον ΕΟΠΥΥ και μάλιστα στο 100%, με μηδε- νική συμμετοχή. Θα πρέπει να διευκρινίσουμε, επειδή ο περισ- σότερος κόσμος μπερδεύει τα Ορφανά Φάρμακα με άλλα σκευ- άσματα που χρειάζεται για την πάθησή του, ότι αυτό το οποίο είναι 100% αποζημιούμενο, είναι το φάρμακο. Μια και το αναφέρετε, πόσο ση- μαντική μπορεί να είναι μια βι- ταμίνη ή μια ειδική διατροφή για έναν τέτοιο ασθενή; Δεν θα έπρεπε να υπάρχει κάποια μέρι- μνα και για αυτά; Δ.Μπ.: Βιταμίνες, ειδικές δια- τροφές κλπ. δίνονται κατά περί- πτωση και ασθένεια, π.χ. σε πα- θήσεις που για τον οποιονδήποτε λόγο ο ασθενής δεν μπορεί να πάρει στερεά τροφή. Σαφώς και θα έπρεπε να υπάρχει μέριμνα, όμως είναι πολύ δύσκολο. Ευ- αισθησία και ευήκοα ώτα υπάρ- χουν, χρήματα δεν υπάρχουν. Πολλές φορές δεν υπάρχει και η απαραίτητη γνώση. Από το 1983 έως το 2010 εγκρίθηκαν στις ΗΠΑ 243 Ορφανά Φάρμακα.