Φαρμακευτικός Κόσμος, Τεύχος #141

óõíÝíôåõîç 60 Πώς ορίζουμε την έννοια των ορφανών φαρμάκων; Τι κατηγορίες φαρ- μάκων υπάγονται σ’ αυτά; Δ.Μπ.: Ορφανά Φάρμακα ονομάζουμε αυτά που χρησιμοποιούνται για την πρόληψη, για τη βελτίωση των συμπτωμάτων και της ποιότητας ζωής ή και για τη θεραπεία Σπανίων Παθήσεων. Σύμφωνα με τον ορισμό της Ευ- ρωπαϊκής Ένωσης, οι Σπάνιες Παθήσεις είναι αυτές που παρουσιάζουν μέχρι 5 ασθενείς σε πληθυσμό 10.000, δηλαδή 1 ασθενής στα 2.000 άτο- μα. Ο αριθμός των Σπανίων Παθήσεων υπολογίζεται στις 6.000-8.000, ενώ μόνο για το 5% από αυτές υπάρχει κάποιο φάρμακο. Οι περισσότερες Σπάνιες Παθήσεις είναι κληρονομικής φύσης, άρα είναι ζήτημα DNA. Από τη στιγμή που δεν έχουμε ακόμη στα χέρια μας γονι- διακές θεραπείες, δεν υπάρχει κάποιο φάρμακο που να θεραπεύει αυτές τις ασθένειες με την έννοια της απόλυτης ίασης. Δυστυχώς στις περισσό- τερες περιπτώσεις οι Σπάνιες Παθήσεις έχουν καταληκτική πορεία. Επο- μένως, το να έχεις έναν ασθενή που του βελτιώνεις τα συμπτώματα, του βελτιώνεις την ποιότητα ζωής, του μεγαλώνεις το προσδόκιμο επιβίωσης, σε ορισμένες δε περιπτώσεις τον κάνεις και παραγωγικό, είναι κάτι που έχει πολύ μεγάλη σημασία. Τι σημαίνει στην πράξη το να χαρακτηριστεί ένα φάρμακο ως ορφανό; Α.Α.: Για να χαρακτηριστεί ένα φάρμακο ως Ορφανό πρέπει να απευθύ- νεται σε μία από τις Σπάνιες Παθήσεις όπως αυτές έχουν οριστεί από την Ε.Ε. Έτσι λοιπόν, πρέπει η εκάστοτε εταιρεία να κάνει αίτηση στον Ευρω- παϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (European Medical Agency - EMA) προκει- μένου να λάβει το χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου για κάποιο υπό έρευνα σκεύασμά της βάσει της ένδειξης την οποία αιτιολογημένα ζητά. Αυτό έχει ορισμένα πολύ μεγάλα πλεονεκτήματα, π.χ. προσφέρει βοήθεια ο ίδιος ο ΕΜΑ, έτσι ώστε να καθοδηγήσει την εταιρεία για το τι είδους μελέτες πρέπει να γίνουν. Ορισμένες φορές είτε από την ΕΕ είτε από άλ- λους φορείς υπάρχει και χρηματική βοήθεια στο να μπορέσουν να γίνουν κάποιες κλινικές μελέτες. Από τη στιγμή που ένα φάρμακο θα εγκριθεί ως Ορφανό έχει 10 χρόνια προστασίας. Κάποιος μπορεί να πει ότι και ένα απλό φάρμακο βάσει των νόμων πατεντών έχει 10 χρόνια προστασίας, να διευκρινίσουμε όμως ότι Σπάνιες Παθήσεις και Ορφανά Φάρμακα Όσα πρέπει να ξέρουμε Δημοσθένης Μπούρος Πρόεδρος Ε.Ε.Σ.Π.Ο.Φ. Καθηγητής Πνευμονολογίας, Διευθυντής Πνευμονολογικής Κλινικής Ιατρικής Σχολής Δημοκρίτειου Πανεπιστημίου Θράκης, Π.Γ.Ν. Αλεξανδρούπολης Αντώνης Αυγερινός Γενικός Γραμματέας Ε.Ε.Σ.Π.Ο.Φ. φαρμακοποιός, Επιστημονικός Σύμβουλος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Πώς ορίζονται οι σπάνιες παθήσεις; Τι είναι τα ορφανά φάρμακα; Σε ποιο βαθμό αφορούν το φαρμακοποιό; Η Επιστημονική Εταιρεία Σπανίων Παθήσεων και Ορφανών Φαρμάκων (Ε.Ε.Σ.Π.Ο.Φ.) αποτελεί ένα σύνδεσμο επιστημόνων υγείας που έχει μεταξύ άλλων σαν σκο- πό ακριβώς την ενημέρωση των υγειονομικών και του κοινού για τα φάρμακα και που αφο- ρούν μικρό μόνο μέρος του πληθυσμού και τις ασθένειες για τις οποίες υπάρχει περιορισμέ- νο ερευνητικό ενδιαφέρον εκ μέρους των φαρμακευτικών εταιρειών. Εκτιμώντας πως το ζήτημα αφορά το φαρμακοποιό τόσο ως επιστήμονα όσο και ως επαγ- γελματία υγείας, ζητήσαμε από τον πρόεδρο και το γενικό γραμματέα της Ε.Ε.Σ.Π.Ο.Φ. Δημοσθένη Μπούρο και Αντώνη Αυγερινό να μας μιλήσουν για όσα είναι σκόπιμο να γνωρί- ζουμε γι' αυτό το σημαντικό αλλά παραγνωρισμένο κεφάλαιο της θεραπευτικής.