Το φάρμακο στην Ελλάδα

SPECIAL REPORT | ΕΠΕΝΔΥΣΕΙΣ 26 | ΤΟ ΦΑΡΜΑΚΟ ΣΤΗΝ ΕΛΛΑΔΑ και αυξημένο κίνδυνο επιθετικού καρκίνου του δέρματος. Προσφέροντας ελπίδα σε αυτά τα άτομα, το beremagene geperpavec αντιμετωπίζει τη γενετική αιτία της πάθησης μέσω της παροχής λειτουργικών αντιγράφων του γονιδίου COL7A1 που οδηγούν στη διαρκή έκφραση της πρωτεΐνης COL7 στα δερματικά κύτταρα, επάγοντας έτσι την επούλω- ση των πληγών και αποτρέποντας την επανεμφάνισή τους. Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητά του δείχθηκε σε δύο κλινικές δοκιμές (GEM-1/2 καιGEM-3), κατά τις οποίες παρα- τηρήθηκε πλήρη επούλωση των πληγών σε μόλις 3 μήνες θεραπείας. Χορηγούμενο από επαγγελματίες υγείας σε κλι- νικά περιβάλλοντα ή στο σπίτι, το beremagene geperpavec είναι ένα πολύτιμο φάρμακο που έρχεται να αντικαταστήσει τις πολύ περιορισμένες επιλογές παρηγορητικής φροντίδας των ασθενών. Η πιθανή έγκρισή του μέσα στο 2024 στην Ευρώπη θα σηματοδοτήσει μια πολύ σημαντική πρόοδο για τη θεραπεία αυτών των ατόμων. Άλλες αναμενόμενες κυκλοφορίες φαρμάκων Δεδομένου ότι κατά μέσο όρο περίπου 39 νέες δραστικές ουσίες εγκρίνονται ετησίως από τον ΕΜΑ κατά την τελευταία δεκαετία (Γράφημα 1), αρκετά άλλα νέα φάρμακα από τη λίστα των 119 που βρίσκονται υπό αξιολόγηση στον ΕΜΑ, ενδέχεται να κυκλοφορήσουν στη Γηραιά Ήπειρο το τρέχον έτος. Μερικά από τα καινοτόμα και/ή μοναδικά για τις παθήσεις που αντιμε- τωπίζουν φάρμακα που πιθανώς να κυκλοφορήσουν για πρώτη φορά στην ευρωπαϊκή αγορά το 2024, περιλαμβάνουν: ⊲ το εμβόλιο VLA1553 της γαλλικής εταιρείας Valneva για την πρόληψη από την ιογενή νόσο Chikungunya ⊲ τη γονιδιακή θεραπεία exagamglogene autotemcel της αμε- ρικανικής Vertex για την αντιμετώπιση της β-θαλασσαιμίας και τη σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο ⊲ το αντίσωμα marstacimab της Pfizer για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α και Β ⊲ τη γονιδιακή θεραπεία tofersen της Biogen για την αντιμετώ- πιση της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης ⊲ το omaveloxolone της αμερικανικής Reata (θυγατρική της Biogen) για την αντιμετώπιση της αταξίας Friedrich, και ⊲ το leniolisib της ολλανδικής Pharming για την αντιμετώπιση του συνδρόμου της ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτίδης 3-κι- νάσης δέλτα (PI3Kδ). Ανεξάρτητα από το εάν και πότε τα προαναφερόμενα φάρμακα θα κυκλοφορήσουν στην Ευρώπη, ένα είναι βέβαιο: η φαρμα- κευτική καινοτομία είναι ζωτικής σημασίας για την πρόοδο της υγειονομικής περίθαλψης, καθώς μέσω της ανακάλυψης νέων και πιο αποτελεσματικών φαρμάκων βελτιώνεται η ποιότητα ζωής των ασθενών και σώζονται ζωές παγκοσμίως. Ένα ακόμα φάρμακο που ενδέχεται να προστεθεί στο θερα- πευτικό οπλοστάσιο κατά της νόσου Alzheimer το 2024, το πειραματικό donanemab της αμερικανικής Eli Lilly έδειξε σε μια κλινική μελέτη φάσης 3 να επιβραδύνει σημαντικά τη γνωστική και λειτουργική έκπτωση σε άτομα με πρώιμη συμπτωματική νόσο Alzheimer. Η μελέτη διαπίστωσε ότι το donanemab ήταν πιο αποτελεσματικό σε άτομα με ενδιάμεσο επίπεδο της πρω- τεΐνης Tau, μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην παθοφυσιολο- γία της νόσου. Αν και υποσχόμενη, η θεραπεία με donanemab παρουσίασε κάποια ζητήματα ασφαλείας σε ένα πολύ μικρό ποσοστό των ασθενών, που ενδέχεται να επηρεάσουν την εγκριτική πορεία του φαρμάκου στην Ευρώπη. Φάρμακο κατά της προχωρημένης εκφύλισης της ωχράς κηλίδας Το οφθαλμολογικό φάρμακο avacincaptad pegol της ιαπωνικής εταιρείας Astellas αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της γεωγρα- φικής ατροφίας, μίας προχωρημένης μορφής της ηλικιακής εκ- φύλισης της ωχράς κηλίδας. Πρόκειται για έναν αναστολέα του πρωτεϊνικού παράγοντα C5, o οποίος διαδραματίζει κεντρικό ρόλο στον θάνατο των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και της απώλειας των φωτοϋποδοχέων. Μέσω της αναστολής του C5, η θεραπεία με avacincaptad pegol ανέστειλε την εξέλιξη της γεωγραφικής ατροφίας κατά 35% και 18% σε σχέση με το εικονικό φάρμακο σε δύο κλινικές μελέτες (GATHER1 και GATHER2), με αυτά τα αποτελέσματα να αποτελούν τη βάση της έγκρισης του φαρμάκου από τον FDA τον Αύγουστο του 2023. Η προσθήκη αυτού του φαρμάκου στο θεραπευτικό οπλοστάσιο κατά της γεωγραφικής ατροφίας είναι πολύτιμη στη διατήρηση και επέκταση της ανεξαρτησίας των πασχόντων ατόμων, μιας και η νόσος μπορεί να περιορίσει σημαντικά και σχετικά γρήγορα την ικανότητά τους να οδηγούν, να διαβάζουν και να διακρίνουν τα συγγενικά και φιλικά τους πρόσωπα. Φάρμακο για μια σπάνια γενετική δερματική ασθένεια Το beremagene geperpavec της αμερικανικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Krystal Biotech είναι ένα πρωτοποριακό φάρ- μακο που εγκρίθηκε από τον FDA τον Μάιο του 2023, όντας η πρώτη επαναχρησιμοποιήσιμη γονιδιακή θεραπεία για τη δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση, μια σπάνια και σοβαρή δερματική πάθηση που προκαλείται από μεταλλάξεις του γονιδίου COL7A1. Τα άτομα με αυτήν την καθηλωτική νόσο έχουν εύθραυστο δέρμα, το οποίο είναι επιρρεπές σε φουσκάλες και σχίσιμο, με συνέπεια να έχουν ανοιχτές πληγές και να παρουσιάζουν επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις, πιθανή σύντηξη των δακτύλων των χεριών και των ποδιών, καθώς