Φαρμακευτικός Κόσμος, Τεύχος #203

την αφαίρεση ή την τροποποίηση του γενετικού υλικού στα κύτταρα του ασθενούς. Οι παρακάτω εγκεκριμένες γονιδιακές θεραπείες αντιπροσω- πεύουν σημαντική πρόοδο στην εξατομικευμένη ιατρική, προ- σφέροντας στοχευμένες επιλογές θεραπείας για ασθενείς με διάφορες γενετικές και επίκτητες παθήσεις. Αξιοσημείωτα πα- ραδείγματα περιλαμβάνουν: Αιματολογικές διαταραχές Exagamglogene: Εγκρίθηκε για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και για τη βήτα-θαλασσαιμία που εξαρτάται από τη μετάγγιση και είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που χρη- σιμοποιεί τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR/CAS9. Lovotibeglogene: Εγκεκριμένο για τη θεραπεία της δρε- πανοκυτταρικής αναιμίας, προσφέρει μια επιλογή γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με αυτήν την πάθηση. Betibeglogene: Ενδείκνυται για τη βήτα-θαλασσαιμία που εξαρτάται από τη μετάγγιση και παρέχει μια λύση γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς που χρειάζονται τακτικές μεταγγί- σεις αίματος. Αιμορροφιλία Εtranacogene: Εγκεκριμένο για την αιμορροφιλία Β, παρέ- χει ένα λειτουργικό γονίδιο που επιτρέπει την παραγωγή του παράγοντα πήξης IX, μειώνοντας τα αιμορραγικά επεισόδια. Valoctocogene: Σχεδιασμένο για την αιμορροφιλία Α, ει- σάγει ένα γονίδιο που παράγει τον παράγοντα πήξης VIII, με στόχο τη μείωση των αιμορραγικών συμβάντων. Νευρομυϊκές Διαταραχές Οnasemnogene: Εγκεκριμένο για τη νωτιαία μυϊκή ατρο- φία σε παιδιατρικούς ασθενείς, παρέχει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 για να διακόψει την εξέλιξη της νόσου. Delandistrogene: Ενδείκνυται για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne και εισάγει ένα γονίδιο για την παραγωγή δυστρο- φίνης, αντιμετωπίζοντας την υποκείμενη αιτία της νόσου. Οφθαλμικές παθήσεις Voretigene: Εγκεκριμένο για κληρονομικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς που προκαλούνται από μεταλλάξεις RPE65, παρέχει ένα λειτουργικό γονίδιο RPE65 για την απο- κατάσταση της όρασης. Ογκολογικές παθήσεις Τalimogene: Μια θεραπεία ογκολυτικού ιού για το μελά- νωμα, χρησιμοποιεί έναν γενετικά τροποποιημένο ιό του απλού έρπητα για να μολύνει και να θανατώσει τα καρκινικά κύτταρα. Νadofaragene: Εγκεκριμένο για υψηλού κινδύνου, μη μυ- οδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης, παρέχει ένα γο- νίδιο για την τόνωση της ανοσολογικής απόκρισης κατά των καρκινικών κυττάρων. ΚΥΤΤΑΡΙΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ: Η ΕΠΑΝΑΣΤΑΣΗ ΣΤΗ ΦΑΡΜΑΚΟΛΟΓΙΑ Οι κυτταρικές θεραπείες έχουν φέρει επανάσταση στη Φαρμα- κολογία, χρησιμοποιώντας ζώντα κύτταρα για την επιδιόρθωση ή την αντικατάσταση κατεστραμμένων ιστών και τη θεραπεία διαφόρων νεοπλασματικών ασθενειών. Αξιοσημείωτα παραδείγ- ματα περιλαμβάνουν: Αιματολογικές διαταραχές Η remestemcel εγκρίθηκε τον Δεκέμβριο του 2024 για παι- διατρικούς ασθενείς με ανθεκτική στα στεροειδή οξεία νόσο του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (SR-aGVHD). Επίσης, εί- ναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία με μεσεγχυματικά στρω- ματικά κύτταρα (MSC) και το πρώτο προϊόν αλλογονικής θε- ραπείας. Ογκολογικές παθήσεις Tisagenlecleucel: Θεραπεία με Τ-κύτταρα CAR εγκεκριμένη για ορισμένους τύπους λεμφώματος μη Hodgkin και οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, τροποποιεί τα Τ-κύτταρα ενός ασθενούς για να στοχεύουν καρκινικά κύτταρα. Axicabtagene: Θεραπεία με CAR T-cell που ενδείκνυται για συγκεκριμένα λεμφώματα, επαναπρογραμματίζει τα Τ-κύττα- ρα για να επιτεθεί σε κακοήθη κύτταρα. Brexucabtagene: Εγκεκριμένο για λέμφωμα κυττάρων μαν- δύα και οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, είναι μια θεραπεία Τ-κυττάρων CAR που στοχεύει καρκινικά Β-κύτταρα. Idecabtagene: Ενδείκνυται στο πολλαπλούν μυέλωμα. Είναι μια θεραπεία με Τ-κύτταρα CAR που στοχεύει την πρωτεΐνη BCMA στα κύτταρα του μυελώματος. Lisocabtagene: Θεραπεία με Τ-κύτταρα CAR εγκεκριμένη για ορισμένους τύπους λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων, τροποποιεί τα Τ-κύτταρα για να αναγνωρίζουν και να εξαλεί- φουν τα καρκινικά κύτταρα. Ciltacabtagene: Εγκεκριμένο για πολλαπλό μυέλωμα, εί- ναι μια θεραπεία Τ-κυττάρων CAR που στοχεύει το αντιγόνο BCMA στα κύτταρα του μυελώματος. Αfamitresgene: Ενδείκνυται για το αρθρικό σάρκωμα. Είναι μια γονιδιακή θεραπεία υποδοχέα Τ-κυττάρων που επιτρέπει στα Τ-κύτταρα να αναγνωρίζουν καρκινικά κύτταρα που εκ- φράζουν συγκεκριμένα αντιγόνα. Lifileucel: Ενδείκνυται για προχωρημένο μελάνωμα. Χρησι- μοποιεί λεμφοκύτταρα που διεισδύουν στον όγκο για να στο- χεύσουν και να καταστρέψουν τα καρκινικά κύτταρα. ● Η πρώτη θεραπεία που χρησιμοποιεί τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR/CAS9 εγκρίθηκε για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και για τη βήτα-θαλασσαιμία | Φεβρουάριος – Μάρτιος - Απρίλιος 2025 | 17