Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Υγεία & Επιστήμη

τελευταία νέα


Πάρκινσον: Λεβοντόπα ή γονιδιοθεραπεία στον εγκέφαλο;

28/4/2017 12:26:29 μμ
Τα αποτελέσματα της πρώτης έρευνας που γεννά ελπίδα για τους ασθενείς
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


 Οι ασθενείς με νόσο Πάρκινσον που αρχίζουν να παίρνουν το κύριο φάρμακο για την αντιμετώπισή της, τη λεβοντόπα, αναπόφευκτα θα απογοητευτούν κάποια στιγμή.


Έπειτα από αρκετά χρόνια άριστης ανταπόκρισης και ελέγχου των συμπτωμάτων τους, το φάρμακο θα αρχίσει να χάνει την αποτελεσματικότητά του και να μην ανακτά τη νόσο, παρότι θα αυξάνουν συνεχώς τις δόσεις που παίρνουν. Έτσι, μοιραία θα βρεθούν κάποια στιγμή σε μια κατάσταση, κατά την οποία δεν θα μπορούν πια να ελέγξουν τον τρόμο (τρέμουλο), τη δυσκινησία και την αστάθειά τους και θα περνούν πολλές ώρες καθημερινά με σοβαρά κινητικά προβλήματα.


Το πρόβλημα αυτό ίσως μπορεί να επιλύσει -τουλάχιστον έως ένα βαθμό- μια απρόσμενη μέθοδος: η γονιδιοθεραπεία. Επιστήμονες από τις ΗΠΑ ανακοίνωσαν, στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας που διεξάγεται αυτές τις μέρες στη Βοστόνη, ότι με την έγχυση ενός γονιδίου στον εγκέφαλο 10 ασθενών κατόρθωσαν να μειώσουν έως και 35% τις δόσεις της λεβοντόπας που έπαιρναν, καθώς και να αυξήσουν κατά 4 ώρες το 24ωρο το διάστημα χωρίς την παρουσία της ενοχλητικής δυσκινησίας.


Η διαφορά δεν μοιάζει εντυπωσιακή και η μελέτη είναι μικρή. Ωστόσο, ένας Έλληνας ειδικός εκφράζει «συγκρατημένη αισιοδοξία» ότι θα μπορούσε να αποτελέσει την απαρχή για κάτι καλύτερο στο μέλλον.

Όπως εξηγεί ο νευρολόγος Παναγιώτης Ι. Ζήκος, υπεύθυνος του Ιατρείου Νόσου Πάρκινσον & Συναφών Διαταραχών του 251 Γενικού Νοσοκομείου Αεροπορίας και υπεύθυνος του Ιατρείου Επεμβατικής Αντιμετώπισης Πάρκινσον στο Νοσοκομείο Μετροπόλιταν, «οι ασθενείς, που αρχίζουν να παίρνουν φάρμακα, έχουν τόσο καλή ανταπόκριση τα πρώτα χρόνια, ώστε νομίζουν ότι θεραπεύτηκαν. Όταν όμως περάσει ο «μήνας του μέλιτος», όπως τον αποκαλούν, τα κινητικά συμπτώματα επιστρέφουν επίμονα, παρά τις αυξανόμενες και συχνότερες δόσεις της λεβοντόπας».

Η νέα έρευνα

Οι ερευνητές θέλησαν να εξακριβώσουν εάν θα μπορούσαν να διορθώσουν το πρόβλημα, κάνοντας έγχυση του γονιδίου που κωδικοποιεί το ένζυμο AADC σε μια δομή του εγκεφάλου που λέγεται κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα και παίζει καθοριστικό ρόλο στις κινήσεις.

Το γονίδιο τοποθετήθηκε σε έναν αβλαβή ιό και η έγχυση έγινε με μικροχειρουργική επέμβαση, ενόσω οι ασθενείς βρίσκονταν σε μαγνητικούς τομογράφους, ώστε να βλέπουν οι γιατροί με ακρίβεια το σημείο της έγχυσης.

Οι ερευνητές ήλπιζαν ότι μόλις το γονίδιο του AADC εξαπλωνόταν στα κύτταρα του κελύφους, θα «γυρνούσε πίσω το ρολόι του χρόνου», ώστε να ξαναρχίσει η λεβοντόπα να μετατρέπεται σε ντοπαμίνη. Πρωταρχικός στόχος της έρευνάς τους όμως ήταν να αξιολογήσουν την ασφάλεια της γονιδιοθεραπείας τους και δευτερεύων στόχος να αξιολογήσουν την έκφραση και τη δραστηριότητα του ενζύμου AADC μετά τη θεραπεία. Γι' αυτό οι 10 ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη τους έπασχαν από προχωρημένη νόσο Πάρκινσον.

Όπως διαπίστωσαν, η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή από όλους, αφού δεν εκδήλωσαν ιδιαίτερες παρενέργειες, ενώ έξι μήνες μετά την έγχυση η ενζυμική δραστηριότητα είχε αυξηθεί έως 56%, ανάλογα με τη δόση του γονιδίου που χορηγήθηκε (δοκιμάστηκαν δύο διαφορετικές δόσεις, μία χαμηλή και μία υψηλή).

Επιπρόσθετα, στους 12 μήνες από την έγχυση, η κινητική λειτουργία και η ποιότητα ζωής των ασθενών είχε βελτιωθεί αισθητά και έτσι μπόρεσαν να μειώσουν τις δόσεις της λεβοντόπας που έπαιρναν.


Βέβαια, απομένει η μελέτη να γίνει σε μεγαλύτερες ομάδες ασθενών, να ξεκαθαριστεί αν τα θετικά αποτελέσματά της θεραπείας έχουν διάρκεια σε βάθος χρόνου και φυσικά αν θα καταγραφούν παρενέργειες.

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Απελευθερώνοντας επιπλέον χρόνο στους φαρμακοποιούς
Αφορά την εκστρατεία «Vote4Patients» για τις Ευρωεκλογές του 2024






Σχετικά άρθρα

Σύλλογος Πεταλούδα: «Φρόντισε ό,τι σε στηρίζει!»
Καμπάνια ευαισθητοποίησης του κοινού για τη χρόνια φλεβική νόσο
Biogen: Νέα δεδομένα για το όφελος του nusinersen
Σε βρέφη και μικρά παιδιά με SMA
Το 16% των Ελλήνων πήρε αντιβιοτικό χωρίς συνταγή τη 10ετία 2013-2023
Σύμφωνα με στοιχεία που παρουσιάστηκαν σε ημερίδα για την ορθολογική τους χρήση
Παγκόσμια Ημέρα κατά της Φυματίωσης
Κάθε χρόνο, πάνω από 10 εκατ. άνθρωποι παγκοσμίως νοσούν από φυματίωση