FDA: Έγκριση θεραπείας για τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης

Νέα θεραπευτική επιλογή για τους πάσχοντες από καρκίνο της ουροδόχου κύστης πήρε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA)

Πρόκειται για το nivolumab που εγκρίθηκε για ενδοφλέβια χρήση για τη θεραπεία ασθενών με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ουροθηλιακό καρκίνωμα (mUC), οι οποίοι εμφάνισαν εξέλιξη της νόσου κατά τη διάρκεια πλατινούχου χημειοθεραπευτικού σχήματος ή μετά από αυτό, ή εξέλιξη της νόσου εντός 12 μηνών μετά από νεοεπικουρική ή επικουρική θεραπεία με πλατινούχο χημειοθεραπευτικό σχήμα.

Η συγκεκριμένη ένδειξη εγκρίθηκε με ταχεία διαδικασία αδειοδότησης, η οποία βασίστηκε στο ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης του όγκου και στη διάρκεια της ανταπόκρισης. Η έγκριση θα παραμείνει σε ισχύ υπό την προϋπόθεση ότι το κλινικό όφελος θα επαληθευτεί και θα επιβεβαιωθεί σε μελέτες.

Στις ΗΠΑ η συνιστώμενη δόση για το mUC είναι 240 mg χορηγούμενη με τη μορφή ενδοφλέβιας έγχυσης σε διάστημα 60 λεπτών κάθε δύο εβδομάδες έως ότου παρουσιαστεί εξέλιξη της νόσου ή μη αποδεκτή τοξικότητα.

Στη μελέτη CheckMate-275, η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε σε 270 ασθενείς με 6 μήνες παρακολούθηση. Το ποσοστό των ασθενών που ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία με nivolumab ήταν 19,6% (95% CI: 15,1-24,9, 53/270). Το ποσοστό των ασθενών με πλήρη ανταπόκριση ήταν 2,6% (7/270) και το ποσοστό των ασθενών με μερική ανταπόκριση ήταν 17% (46/270). Στους ασθενείς με ανταπόκριση, η διάμεση διάρκεια της ανταπόκρισης ήταν 10,3 μήνες (εύρος: 1,9⁺-12,0⁺ μήνες). Ο διάμεσος χρόνος έως την ανταπόκριση ήταν 1,9 μήνες (εύρος: 1,6-7,2).

«Από την εμπειρία μου ως Ογκολόγος, ένα ποσοστό ανταπόκρισης σχεδόν 20% στον προχωρημένο και μεταστατικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης είναι εξαιρετικά ενθαρρυντικό και κλινικά σημαντικό σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών», είπε ο Δρ Τζοναθαν Ροσενμπεργκ, MD, Αντικαρκινικό Κέντρο Memorial Sloan Kettering.

Ανεπιθύμητες ενέργειες & προφυλάξεις

Στη μελέτη αυτή, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες παρουσιάστηκαν στο 54% των ασθενών. Οι πιο συχνές που αναφέρθηκαν σε τουλάχιστον 2% των ασθενών ήταν ουρολοίμωξη, σήψη, διάρροια, απόφραξη του λεπτού εντέρου και επιδείνωση της γενικής σωματικής υγείας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%) ήταν κόπωση (46%), μυοσκελετικός πόνος (30%), ναυτία (22%) και μειωμένη όρεξη (22%).

Το nivolumab διακόπηκε λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών σε 17% των ασθενών, ενώ 46% των ασθενών καθυστέρησαν κάποια δόση λόγω μίας ανεπιθύμητης ενέργειας. Θάνατος σχετιζόμενος με τη θεραπεία συνέβη σε τέσσερις ασθενείς λόγω πνευμονίτιδας ή καρδιαγγειακής ανεπάρκειας.

Το nivolumab συσχετίζεται με τις παρακάτω Προειδοποιήσεις και Προφυλάξεις που περιλαμβάνουν σχετιζόμενες με το ανοσοποιητικό: πνευμονίτιδα, κολίτιδα, ηπατίτιδα, ενδοκρινοπάθειες, νεφρίτιδα και νεφρική δυσλειτουργία, δερματικές ανεπιθύμητες ενέργειες, εγκεφαλίτιδα, καθώς και άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες, αντιδράσεις στην έγχυση και εμβρυική τοξικότητα.

Ο καρκίνος της ουροδόχου κύστης

Ο καρκίνος της ουροδόχου κύστης, ο οποίος τυπικά ξεκινά από τα κύτταρα που επικαλύπτουν την εσωτερική επιφάνεια της ουροδόχου κύστης, είναι ο πέμπτος πιο συχνός καρκίνος που διαγιγνώσκεται στις Ηνωμένες πολιτείες, με έναν εκτιμώμενο αριθμό 77.000 νέων διαγνώσεων το 2016 και περισσότερους από 16.000 θανάτους. Το ουροθηλιακό καρκίνωμα είναι ο πιο συχνός τύπος καρκίνου της ουροδόχου κύστης, και αντιπροσωπεύει περίπου το 90% των διαγνώσεων. Η πλειονότητα των περιστατικών καρκίνου της ουροδόχου κύστης διαγιγνώσκονται σε πρώιμο στάδιο, αλλά τα ποσοστά υποτροπής και εξέλιξης είναι υψηλά και περίπου 50-70% των ασθενών εμφανίζουν υποτροπή εντός πενταετίας. Η χαμηλή διάρκεια της ανταπόκρισης στη θεραπεία πρώτης γραμμής αποτελεί σημαντική πρόκληση στην αντιμετώπιση της μεταστατικής νόσου και οι επιλογές στο πλαίσιο της θεραπείας δεύτερης γραμμής για το προχωρημένο ουροθηλιακό καρκίνωμα είναι περιορισμένες.