FDA: Εγκρίνει το πρώτο αντικαρκινικό φάρμακο που δεν στοχεύει στον όγκο

Για πρώτη φορά ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) εγκρίνει θεραπεία για τον καρκίνο που βασίζεται σε έναν κοινό βιοδείκτη (ένα συγκεκριμένο γενετικό χαρακτηριστικό) και όχι στο σημείο εμφάνισης του όγκου.

Πρόκειται για την ουσία πεμπρολιζουμάμπη (pembrolizumab), η οποία ενδείκνυται πλέον και σε μη αναστρέψιμους ή μεταστατικούς συμπαγείς όγκους με υψηλή μικροδορυφορική αστάθεια (MSM-H) ή ανεπαρκή επιδιόρθωση αναντιστοιχίας (dMMR). Απευθύνεται σε ενήλικες και παιδιά που παρουσίασαν εξέλιξη της νόσου μετά από προηγούμενη θεραπεία, χωρίς εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές και σε ασθενείς με καρκίνο του παχέος εντέρου που παρουσίασαν εξέλιξη της νόσου μετά από χημειοθεραπεία.

Η πεμπρολιζουμάμπη δρα στοχεύοντας το κυτταρικό μονοπάτι PD-1 / PD-L1 (πρωτεΐνες που βρίσκονται στα ανοσιακά κύτταρα του σώματος και σε ορισμένα καρκινικά κύτταρα). Με την παρεμπόδιση αυτής της οδού, το φάρμακο μπορεί να βοηθήσει το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού να καταπολεμήσει τα καρκινικά κύτταρα. 

Η νέα ένδειξη εγκρίθηκε μέσω της ταχείας διαδικασίας, μετά από 5 μη ελεγχόμενες, μη συγκριτικές κλινικές δοκιμές. Σύμφωνα με τα πορίσματα αυτών, από τους 149 ασθενείς με συμπαγείς MSI-H ή dMMR όγκους που έλαβαν το φάρμακο, το 39,6% αποκρίθηκαν πλήρως ή μερικώς, εκ των οποίων το 78% διατήρησε την απόκριση για 6 μήνες ή και περισσότερο. Ωστόσο, απαιτείται περαιτέρω μελέτη για την επαλήθευση και περιγραφή των αναμενόμενων κλινικών οφελών του, οι οποίες ήδη διεξάγονται σε επιπρόσθετους ασθενείς με MSI-H ή dMMR όγκους.

Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου περιλαμβάνουν κόπωση, κνησμό του δέρματος, διάρροια, μειωμένη όρεξη, εξάνθημα, πυρετό (πυρεξία), βήχα, δυσκολία στην αναπνοή (δύσπνοια), μυοσκελετικό πόνο, δυσκοιλιότητα και ναυτία. Επίσης, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παθήσεις γνωστές ως «παρενέργειες διαμεσολαβούμενες από το ανοσοποιητικό», όπως φλεγμονή υγιών οργάνων (πνεύμονες/πνευμονίτιδα, κόλον/κολίτιδα, ήπαρ/ ηπατίτιδα, ενδοκρινείς αδένες/ενδοκρινικές παθήσεις, νεφρά /νεφρίτιδα). Τέλος έχουν συμβεί επιπλοκές ή θάνατος που σχετίζεται με τη μεταμόσχευση αλλογενών αιματοποιητικών αρχέγονων κυττάρων μετά τη χρήση του φαρμάκου.

Μέχρι σήμερα το φάρμακο είχε ένδειξη το μεταστατικό μελάνωμα, το μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, τον υποτροπιάζοντα ή μεταστατικό καρκίνο κεφαλής και τραχήλου, το ανθεκτικό κλασικό λέμφωμα Hodgkin και  το ουροθηλιακό καρκίνωμα.